2月15日,美國國家科學(xué)院出臺報告,關(guān)于“是否應(yīng)該將基因編輯技術(shù)應(yīng)用于設(shè)計嬰兒”的這一問題,鄭重給出如下結(jié)論:“應(yīng)該允許科學(xué)家修改人類胚胎,以消除鐮狀細胞性貧血等毀滅性遺傳疾病”;同時強烈建議,“一旦基因編輯技術(shù)充分應(yīng)用于人類,當同步設(shè)定適當?shù)南拗茥l件?!?/p>
據(jù)悉,美國國家科學(xué)院在2015年召開首次人類基因編輯峰會后,又召集了來自世界各地的科學(xué)家、倫理學(xué)家、法律專家和患者團體,共同調(diào)查對人類種系編輯的問題,研究是否允許對帶有遺傳信息的胚胎、精子或卵細胞進行修飾,并最終形成了這份長達261頁的報告。
順應(yīng)趨勢之舉
基因治療并非新鮮事。CRISPR Cas-9技術(shù)的蓬勃發(fā)展,讓改變基因更加容易。研究人員能夠瞄準特定的DNA(脫氧核糖核酸)區(qū)域添加或去除特定基因,這種有用的研究工具很適合治療人類遺傳疾病。
報告共同主席、威斯康辛大學(xué)麥迪遜分校生物倫理學(xué)家阿爾塔·查洛說,科學(xué)進步使設(shè)計嬰兒成為可能。“我們非常清楚,醫(yī)療旅行在全球已經(jīng)成為事實?!辈槁逖a充說,一旦人類基因編輯被證明是有效的,在幾乎沒有法規(guī)限制的國家,臨床醫(yī)生就可以開始修改胚胎并將其植入患者體內(nèi)?!拔覀儺斎徊幌肟吹酵瑯拥氖虑榘l(fā)生在美國。”
在一定程度上,國家科學(xué)院的建議是試圖避免上述狀況。
嚴控中“開綠燈”
考慮到這是個涉及到大量科學(xué)、倫理和法律問題的重大課題,組織者給出的結(jié)論是,科學(xué)家還不應(yīng)該對已經(jīng)受精的胚胎進行種系編輯。但他們決定,“可以接受以基礎(chǔ)研究為由頭的胚胎編輯實驗”。
查洛解釋說:“到目前為止,我們一直在說的只是假設(shè),我們不是說‘你應(yīng)該’或者‘你必須’怎樣,但我們說,如果你符合既定標準,就被允許做這樣的事?!?/p>
最新報告建立在最早的共識基礎(chǔ)上,概述了科學(xué)家在未來面臨的嚴格限制。報告唿吁國際合作、嚴格的監(jiān)管監(jiān)督框架、公眾參與決定權(quán),以及對基因編輯兒童的長期隨訪。
仍存在技術(shù)風險
報告指出,基因編輯治療存在一定的風險,有一種“脫靶效應(yīng)”容易造成其他非目標基因被修改。
報告作者說,監(jiān)管機構(gòu)必須在每個案例的基礎(chǔ)上權(quán)衡這類風險和治療效果。
除了“脫靶效應(yīng)”,嘗試對胚胎進行基因編輯,也可能無意中導(dǎo)致經(jīng)過處理的和未經(jīng)處理的細胞發(fā)生融合。“這是小鼠研究中最常見的問題。”報告共同作者、倫敦弗朗西斯·克里克研究所的羅賓·洛維奇-巴奇如是說。
《自然》雜志在報道中披露,過去一年中,研究人員已經(jīng)在理解和預(yù)防基因編輯技術(shù)導(dǎo)致意外突變的方法上取得了進展,而這類預(yù)防突變的方法,是編輯人類胚胎正式獲準之前的必要步驟。
不支持增強型編輯
該報告補充說,現(xiàn)在,基因編輯技術(shù)不應(yīng)該用于增強人類智能等非治療性目的,因為這樣做被認為是不公平的。
但治療疾病和增強功能之間的邊界往往很模煳。例如,研究人員已經(jīng)表明,被稱為GRIN2B的基因與自閉癥譜系障礙有關(guān),而體內(nèi)GRIN2B蛋白突變量的增加與認知能力的提高有關(guān)。哈佛大學(xué)遺傳學(xué)家喬治·車遲認為,修飾該基因以防止自閉癥的發(fā)生,其結(jié)果很可能是受助者的能力相比一般人群得到增強。
車遲認為,該報告的有關(guān)建議是明智的。遵循正常的藥物審批途徑,在法定程序中,基因編輯作為治療方式可以被充分測試并在醫(yī)療病例中得到不斷完善。“很高興看到國家科學(xué)院和許多組織正在試圖積極解決這個遲早要面臨的問題?!?/p>
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