超級(jí)血液療法 替代罕見疾病患者體內(nèi)缺失的酶：治愈癌癥新突破

• 2018年3月8日 YaoEnHua來源：東方頭條 1302 85
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  2018-2023年中國紅細(xì)胞保存液行業(yè)市場(chǎng)調(diào)研和投資分析報(bào)告

  紅細(xì)胞保存液又稱MAP配方，為紅細(xì)胞保養(yǎng)液。Ca++為凝血過程中的必需物質(zhì)，可促進(jìn)凝血活素（凝血因子Ⅲ）、凝血酶和纖維蛋白的形成，以及激活血小板釋放凝血因子反應(yīng)等。紅細(xì)胞保存液的枸櫞酸1...

北京時(shí)間3月8日?qǐng)?bào)道，就像醫(yī)生使用患者免疫系統(tǒng)的改良T細(xì)胞治療癌癥一樣，生物科技創(chuàng)業(yè)公司Rubius Therapeutics希望使用紅細(xì)胞來治療一些罕見的疾病。

北京時(shí)間3月8日?qǐng)?bào)道，就像醫(yī)生使用患者免疫系統(tǒng)的改良T細(xì)胞治療癌癥一樣，生物科技創(chuàng)業(yè)公司Rubius Therapeutics希望使用紅細(xì)胞來治療一些罕見的疾病。

有媒體報(bào)道稱，Rubius Therapeutics首席執(zhí)行官托本·斯特雷特·尼森(Torben Straight Nissen)認(rèn)為，他們的療法基本上就是“超級(jí)血液”，因?yàn)樵摴镜闹委熓鞘褂眉t細(xì)胞，而不是化學(xué)藥品或者合成材料。

Rubius Therapeutics計(jì)劃在紅細(xì)胞中加入醫(yī)用蛋白質(zhì)，并根據(jù)具體情況進(jìn)行相應(yīng)調(diào)整。在此之后，這些紅細(xì)胞會(huì)被注入患者體內(nèi)，開始治療他們的疾病。最終，這種“超級(jí)血液”僅占患者體內(nèi)血液總量的1%以下。

最初，Rubius Therapeutics想要開發(fā)超級(jí)血液療法，替代罕見疾病患者體內(nèi)缺失的酶，以及治療癌癥和自身免疫疾病，例如狼瘡和1型糖尿病。但是，與T細(xì)胞療法不同的是，紅細(xì)胞療法具有普遍適用性。

根據(jù)Rubius Therapeutics官網(wǎng)上的介紹，他們僅需要一位通用捐獻(xiàn)者(具有陰性O(shè)型血的捐獻(xiàn)者)，“就能產(chǎn)生足夠的治療劑量，用于治療數(shù)百乃至數(shù)千位患者。”該公司似乎正在有條不紊地實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)，近期剛完成新一輪1億美元融資。2017年6月，它已經(jīng)獲得1.2億美元的融資。

尼森在一份聲明中指出，“新一輪融資進(jìn)一步加強(qiáng)了我們的地位，使我們能夠加快第一批紅細(xì)胞療法(RCT)產(chǎn)品的開發(fā)，這些產(chǎn)品旨在治療酶缺失、癌癥和自身免疫疾病。我們組建了一支由投資者、領(lǐng)導(dǎo)層和顧問構(gòu)成的極具天賦的團(tuán)隊(duì)，在向患者提供新奇細(xì)胞療法方面，他們具有相同的長期愿景?！?/p>

也許，Rubius Therapeutics的療法要過一段時(shí)間才能得到廣泛應(yīng)用，畢竟，這些療法目前僅是一個(gè)概念。首先，這些療法必須要真正開發(fā)出來，然后通過一系列臨床試驗(yàn)確定有效性。如果一切進(jìn)展順利，“超級(jí)血液”最終應(yīng)該會(huì)獲得美國食品與藥品管理局(FDA)的審批，就像2017年的T細(xì)胞療法一樣。

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