代表建議為漸凍人瓷娃娃們撐起“保護傘”

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三年前，一場始于美國的冰桶挑戰(zhàn)，讓漸凍人走入大眾視野，然而，還有更多的罕見病人卻被遺忘。據(jù)粗略統(tǒng)計，我國罕見病患者有上千萬人，罕見病種類也有上千種，可這些病種絕大部分未納入大病醫(yī)保。這次上會，北京市人大代表、北醫(yī)三院教授樊東升專門為罕見病人發(fā)聲，他建議北京市率先試點為部分種類的罕見病患者設(shè)立專項補貼。

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現(xiàn)狀：大部分罕見病未入大病醫(yī)保

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何謂罕見??？根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，它是指患病人口占總?cè)丝诒壤?.065%至0.1%之間的疾病。這類病發(fā)病率極低，但患者人群合起來也相當(dāng)龐大。據(jù)粗略統(tǒng)計，我國罕見病種類有上千種，光是患者就達(dá)上千萬人。

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北醫(yī)三院神經(jīng)內(nèi)科大夫樊東升告訴記者，一直以來，這類病癥由于病例少，醫(yī)學(xué)上投入的研究力量也比較少，目前大多都沒有很好的治療辦法；出于市場需求少、研發(fā)成本高等原因，國內(nèi)很少有制藥企業(yè)研發(fā)罕見病藥物，患者藥物基本依賴進口；在社會上，罕見病群體也長期受到忽視。

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樊東升透露，目前，絕大部分罕見病尚未納入大病醫(yī)保，患者使用的很多藥物都是進口藥物，不在醫(yī)保報銷范圍之內(nèi)。

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影響：一人患病全家或致貧

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患上罕見病，病人及其家庭、社會都將受到很大影響。

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以漸凍癥為例，這個病的學(xué)名為運動神經(jīng)元病，其最知名的患者當(dāng)屬著名物理學(xué)家霍金。在我國，漸凍癥一般在50歲左右的中年時段發(fā)病，其癥狀呈進行性發(fā)展?fàn)顟B(tài)，肌肉萎縮從四肢蔓延至全身，最后身體無法動彈，連吞咽都困難，病人往往會因為呼吸衰竭而死亡。

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普通人如果患上漸凍癥，本人無法工作，失去經(jīng)濟來源，還需要家人專門照顧或者雇人照顧，這又是一筆不小的支出，在漸凍人家庭中因病致貧的案例很常見。

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作為神經(jīng)內(nèi)科專家，樊東升目睹過很多這樣的案例，“大興就有位出租車司機，家里本是小康水平，生病后家人照顧他，家里還有一個孩子上學(xué)，生活一下子陷入困境。”

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意義：罕見病人是珍貴科研資源

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數(shù)據(jù)統(tǒng)計顯示，約8成的罕見病是由基因缺陷所致。有專家指出，罕見病大多由單基因突變引起，研究這些病的治療方法，對其他疑難雜癥將有重要的參考價值。

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力如太是延緩漸凍人生存時間的有效藥物。通過對1600多個病例進行統(tǒng)計，北醫(yī)三院的醫(yī)生們發(fā)現(xiàn)，累計使用力如太半年以上，有顯著的延緩病情效果。然而遺憾的是，服用這種進口藥每月需花費4000多元，對普通家庭而言是一筆不小的支出。

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通過相關(guān)調(diào)查和數(shù)理統(tǒng)計，樊東升透露，目前初步判斷本市漸凍癥每年發(fā)病率約為0.8/100000，目前北京市常住人口不到3000萬，據(jù)此估算每年本市新發(fā)病的漸凍人有200多人。

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樊東升為記者算了一筆賬，在醫(yī)療支出上，早期主要是無創(chuàng)呼吸機，并通過藥物延緩病情，同時給予營養(yǎng)支持，每年總的直接花費大約4萬到5萬元。如果政府能夠拿出部分資金，為病人分擔(dān)醫(yī)藥費，將為患者家庭大大減負(fù)。

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建議：救助罕見病分步走

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樊東升認(rèn)為，關(guān)愛罕見病群體，政府、社會和家庭都不能缺位。

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考慮到將罕見病納入大病醫(yī)保的環(huán)節(jié)比較復(fù)雜，樊東升認(rèn)為由政府設(shè)立特定的專項補貼更具操作性。

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首先，可以通過發(fā)病率由醫(yī)療機構(gòu)科學(xué)估算患者人數(shù)和治療花費，所選病種的補貼費用應(yīng)在政府可承受范圍之內(nèi)。其次，要對治療的迫切性加以區(qū)分，建議將成人和兒童分開，制定不同的救助路徑。因為兒童的罕見病主要通過產(chǎn)前診斷來預(yù)防，而成年人患病后失去工作，對家庭影響更大。在效果方面，要選那些通過治療能夠適當(dāng)控制、延緩病情的病種。

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對于社會上“打包”救助罕見病的提法，樊東升并不贊成，應(yīng)該分步走，先在一些病種進行試點，摸索經(jīng)驗，再逐步擴散，“只要往前走一小步，就能給更多患者帶來曙光。”