FDA首次批準基因療法治遺傳性失明

• 2017年12月21日 FanTianQing來源：網(wǎng)易新聞 820 50
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美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準了第一種用于遺傳疾病的基因療法，它能夠治療一種遺傳性失明，但目前這種治療方法的價格或高達100萬美元。

（圖片與新聞無關(guān)）

遺傳性失明有救了？最新消息！FDA首次批準基因療法治遺傳性失明。

美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準了第一種用于遺傳疾病的基因療法，它能夠治療一種遺傳性失明，但目前這種治療方法的價格或高達100萬美元。12月19日，美國食品藥品監(jiān)督管理局批準了這項名為Luxturna的基因療法，它由費城生物科技初創(chuàng)公司Spark Therapeutics研發(fā)。

美藥管局局長斯科特·戈特利布在一份聲明中說：“今天的批準標志著基因療法領(lǐng)域的又一個 第一次 ，這既是指全新的作用機理，也是指把基因療法的使用范圍擴展至癌癥治療之外，用于治療視力受損。這個里程碑凸顯了這種突破性方法在治療一系列廣泛的挑戰(zhàn)性疾病方面的潛力?！?/p>

此前獲批上市的基因療法主要用于癌癥治療。

Luxturna療法可以治療雙等位基因RPE65突變相關(guān)的遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良（IRD）。這種疾病由一種有缺陷的基因引起，它導致無法產(chǎn)生正常視力所需的蛋白，從而造成視力逐漸下降，乃至失明。在北美，約有6000人罹患這種疾病。

美媒12月19日的報道中介紹，Luxturna通過一種基因改造過的細菌，將健康的基因復(fù)制品帶入患者的眼中，產(chǎn)生出需要的蛋白，從而恢復(fù)視力。

美國食品藥品監(jiān)督管理局專員Scott Gottlieb在聲明中稱，“這一突破性的方法在治療更多疑難雜癥上充滿潛力?！?/p>

據(jù)英國媒體12月19日介紹，與傳統(tǒng)藥品不同，基因療法能夠直接替換導致特定疾病的基因，或者補充缺少的基因，從而讓身體自我治愈。由于這種療法從根源治療疾病，支持者認為，這種方法能治療一系列的基因引起的疾病。

此前的2017年8月，美國食品藥品監(jiān)督管理局批準了第一種基因療法Kymriah，它用于治療一種白血病。10月，美國食品藥品監(jiān)督管理局批準了第二種基因療法的治療方式Y(jié)escarta，它用于治療一種淋巴瘤。

美媒評論稱，雖然對基因療法的前景充滿樂觀，但質(zhì)疑和擔憂一直存在，主要集中在安全性和價格上。Kymriah此前公布的價格是47.5萬美元一個療程。雖然Spark Therapeutics還沒有公布Luxturna基因療法需要收費多少，但分析師預(yù)計，治療兩只眼睛的價格將會達到100萬美元。

美國衛(wèi)生政策中心主任Peter Bach博士在接受美媒采訪時表示，“（基因療法的）價格是驚人的，約為一般美國人年收入的20到30倍。對于這種情況，我們需要問自己的問題是，究竟多少社會財富被投資進這些公司才合適?！?/p>

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