2018年最值得關注的12個新藥 Patisiran有望成美國首個RNAi藥物

• 2018年4月19日 lihuizhen來源：醫(yī)藥網(wǎng) 1345 88
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  2018-2023年中國海洋生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展深度調研與投資趨勢預測研究報告

  由于海洋天然產物具有豐富的結構多樣性、活性譜廣且強度高，同時具有更大的類藥性?！昂Ｑ笊镔Y源的高效、深層次開發(fā)利用，尤其是海洋藥物和海洋生物制品的研究與產業(yè)化已成為發(fā)達國家競爭最激...

預計Cinryze 在2018年的銷售額為6.65億美元，但是2022年將下降至2.83億美元，而lanadelumab的銷售額將從2018年0.74億美元增加到2022年的11.53億美元。

2018年有哪些值得關注的新藥呢?科睿唯安發(fā)布的最新報告《最值得關注的藥物預測 2018》預測了12個在2018年上市(已上市或可能上市)的重磅新藥，這些新藥在5年內的銷售額都將達到重磅炸彈級別。

這12種藥物中，超過一半獲得了優(yōu)先審評、突破性療法或快速通道等審評認定，其中5個是首創(chuàng)型(first-inclass)新藥，4個是孤兒藥，抗腫瘤藥僅有1個上榜，即強生的Erleada(apalutamide)。

1 Hemlibra

血友病市場未來領導者

凝血因子Ⅷ抑制物的出現(xiàn)是血友病治療中最嚴重，也是最具挑戰(zhàn)性的并發(fā)癥。Hemlibra已獲批用于攜帶Ⅷ因子抑制物的兒童或成人甲型血友病出血預防，以杜絕或降低出血事件的發(fā)生。該藥的獲批為這種疾病帶來了20年來的首個新型療法，目前該領域可用的其他藥物主要是夏爾(Shire)的Feiba (凝血酶原復合物)和諾德諾德的NovoSeven(重組凝血因子Ⅶa)。

事實上，F(xiàn)DA對Hemlibra做出審批決定的時間期限是2018年2月，但因為優(yōu)先評審、突破性療法和孤兒藥認證，F(xiàn)DA于2017年11月提前批準了Hemlibra。

無論如何，Hemlibra都是2018年最值得關注的新藥之一，因為該產品的銷售推廣將在2018年全面鋪開，而且還將在更多國家獲批上市。2018年2月，歐洲藥品管理局(EMA)批準了Hemlibra，該產品有望年內同時登陸歐盟和日本市場，預計2018年的銷售額可達4.96億美元，2019年將增加至14.57億美元，2022年達40.02億美元。

2018年之后，F(xiàn)eiba和NovoSeven可能因Hemlibra的競爭而銷售額大幅下滑。最大的沖擊是Hemlibra將獲批用于不限制Ⅷ因子抑制物的甲型血友病，這將大幅度拓寬它的用藥范圍。

Hemlibra全新的作用機制、卓越的療效和潛在每月1次的給藥頻率將對Ⅷ因子市場格局造成巨大沖擊。盡管有黑框警告(FDA對潛在嚴重不良反應的嚴重警告)血栓風險，但是Hemlibra仍將引領2020年以后的血友病治療市場。

2 Biktarvy

與GSK產品搶奪HIV市場

吉利德每日一片的HIV組合療法Biktarvy是一種含新的整合酶抑制劑bictegravir、核苷逆轉錄酶抑制劑替諾福韋艾拉酚胺和恩曲他濱的復方制劑，于2018年2月中旬在美國獲批并迅速上市。

吉利德與GSK在抗HIV市場上的爭奪十分激烈。2014年，GSK推出了Triumeq，該產品的成功讓其在抗HIV市場扳回一局。作為回應，吉利德又推出了幾種安全性更好的最佳組合方案，包括2015年上市的Genvoya、2016年推出的Odefsey和Descovy，這些產品幫助吉利德重新奪回失去的市場份額。

2018年1月，GSK又上市了度魯特韋/利匹韋林，這是一個含整合酶抑制劑Tivicay(度魯特韋)與利匹韋林的最佳組合方案。bictegravir的安全性和有效性都與Tivicay相當，而且與Tivicay一樣，是真正的每日1次整合酶抑制劑，無需額外添加任何增強劑。

隨著替諾福韋酯的仿制藥在2017年12月上市，Atripla和Truvada的仿制藥也有望在近期上市，而且GSK基于Tivicay療法的市場份額還在不斷增加，吉利德極有可能開足馬力推廣Biktarvy。

預計Biktarvy在2018年銷售額將達8.96億美元，2019年會快速上漲至22.82億美元，2022年將升至37.16億美元。

3 Ozempic

競爭力待充分挖掘

諾和諾德每周1次給藥的GLP-1類似物Ozempic(索馬魯肽)于2017年12月獲批用于治療2型糖尿病，2018年2月上市。

每日1次給藥的諾和力(利拉魯肽)的市場份額正在逐漸喪失，而每周1次給藥的GLP-1類似物的市場份額正在逐漸增加，尤其是禮來的Trulicity(度拉糖肽)。不過，2017年公開的SUSTAIN 7的數(shù)據(jù)顯示，Ozempic的降糖效果與減重效果優(yōu)于Trulicity。

收集Trulicity心血管獲益證據(jù)的臨床試驗REWIND還在開展中，數(shù)據(jù)有望在2018年公開。因為Ozempic已經(jīng)獲得積極的心血管效益證據(jù)，它將力壓Trulicity，助力諾和諾德?lián)尰谿LP-1市場份額。盡管如此，Trulicity仍將成為2022年GLP-1市場的領頭羊，預測銷售額為40.09億美元，諾和力為39.12億美元，而Ozempic為34.69億美元。

注射給藥的GLP-1類似物通常在口服降糖藥無法控制血糖的條件下使用，然而每日1次的口服索馬魯肽(PIONEER項目評估中)將改變2型糖尿病治療的“游戲規(guī)則”。口服GLP-1可在更早的治療階段接替小分子降糖藥，這種方案不但能更有效降糖，而且還能使心血管獲益。此外，索馬魯肽還在開展肥胖癥的臨床研究和非酒精性脂肪肝(NASH)臨床的研究，將全方位地對競爭產品構成威脅。

4 Erleada

先發(fā)優(yōu)勢驅動銷售增長

去勢抵抗前列腺癌(CRPC)市場由強生的新一代口服抗雄性激素藥Zytiga(阿比特龍)和安斯泰來/輝瑞的Xtandi(恩扎魯胺)主導，然而這兩個產品都只獲批用于轉移性的CRPC。2018年2月中旬獲批的第二代抗雄性激素新藥Erleada(強生研發(fā))搶得了先機，成為非轉移性CRPC領域的首個療法。

Xtandi在針對非轉移性CRPC的臨床試驗(PROSPER)中已表現(xiàn)出積極數(shù)據(jù)，已經(jīng)向FDA提交了這一適應癥的上市申請。盡管如此，Erleada有先發(fā)性優(yōu)勢，該產品在獲批不久后就進入了美國市場，預計其銷售額將在2020年達到重磅炸彈級別。

除了非轉移性CRPC，Erleada還有潛力獲批其他適應癥，包括轉移性激素敏感的前列腺癌(TITAN試驗)、局部高危/局部晚期前列腺癌(ATLAS試驗)以及聯(lián)合阿比特龍治療未經(jīng)化療的轉移性CRPC，這些都將成為其銷售額高速增長的驅動力。

5 Shingrix

兩年或可趕超競品

在2017年10月獲得FDA批準之后，GSK的Shingrix(重組帶狀皰疹疫苗，佐劑)將在2018年初投放市場。其是十多年來第一個新型帶狀皰疹疫苗，默沙東的Zostavax是此前FDA唯一批準的帶狀皰疹疫苗。

Zostavax的預防效果會隨時間的推移而逐漸下降，而Shingrix能持續(xù)提供保護，而且其對Zostavax預防失效人群仍然有效。盡管Zostavax只需一劑，而Shingrix需要兩劑，但美國疾病控制和預防中心已在2018年1月正式推薦使用Shingrix對50歲以上人群進行接種。

上市兩年內，Shingrix有望取代Zostavax成為帶狀皰疹疫苗市場的引領者，預計Shingrix在2019年的銷售額可達5.37億美元，而Zostavax銷售額將從2014年的7.65億美元(峰值)下降至4.92億美元。此外，Shingrix的銷售額將在2021年后超過10億美元。

6 Patisiran

有望成美國首個RNAi藥物

Patisiran申請的適應癥為遺傳性轉甲狀腺素蛋白相關的淀粉樣變性，如果成功獲批，其將成為美國首個RNA干擾藥物(RNAi)。此前FDA已經(jīng)授予patisiran優(yōu)先審評、快速通道和突破性療法認定，PDUFA期限是2018年8月。歐洲方面，EMA已經(jīng)授予了patisiran加速審評資格。該產品有望在2018年底同時登陸美國和歐洲，成為遺傳性轉甲狀腺素蛋白相關淀粉樣變性的標準療法。

目前針對該疾病的標準療法是肝臟移植，但這種療法存在手術風險，急性肝排斥反應、感染風險，對臨床條件要求較高，而且只可對能接受干預的患者治療。

輝瑞的Vyndaqel(tafamidis)是首個抗淀粉樣變性的藥物，但目前僅獲批用于家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病，不僅如此，該產品僅限于疾病早期使用，而且美國尚未獲批上市。

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