2023基因治療行業(yè)應(yīng)用前景 基因治療行業(yè)未來發(fā)展空間分析

• 方蔓桃 2023年4月11日 來源：百度 814 49
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2022年4月，科技部、教育部、工信部等9部門印發(fā)《“十四五”東西部科技合作實(shí)施方案》，提出到2025年，西部地區(qū)科技創(chuàng)新能力顯著提升，東部地區(qū)科技創(chuàng)新外溢效應(yīng)更加明顯，創(chuàng)新鏈產(chǎn)業(yè)鏈跨區(qū)域雙向融合更加緊密，科技創(chuàng)新對(duì)經(jīng)濟(jì)社會(huì)高質(zhì)量發(fā)展的引領(lǐng)作用顯著增強(qiáng)，有力支

基因治療行業(yè)前景如何?2021年12月國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《“十四五”國(guó)家藥品安全及促進(jìn)高質(zhì)量發(fā)展規(guī)劃》，支持產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的監(jiān)管環(huán)境更加優(yōu)化，審批審批制度改革持續(xù)深化，批準(zhǔn)一批臨床急需的創(chuàng)新藥，加快有臨床價(jià)值的創(chuàng)新藥上市，在中國(guó)申請(qǐng)的創(chuàng)新藥、創(chuàng)新醫(yī)療器械盡快在境內(nèi)上市，修訂藥品醫(yī)療器械化妝品標(biāo)準(zhǔn)2650項(xiàng)(個(gè))，新增指導(dǎo)原則480個(gè)。

2022年4月，科技部、教育部、工信部等9部門印發(fā)《“十四五”東西部科技合作實(shí)施方案》，提出到2025年，西部地區(qū)科技創(chuàng)新能力顯著提升，東部地區(qū)科技創(chuàng)新外溢效應(yīng)更加明顯，創(chuàng)新鏈產(chǎn)業(yè)鏈跨區(qū)域雙向融合更加緊密，科技創(chuàng)新對(duì)經(jīng)濟(jì)社會(huì)高質(zhì)量發(fā)展的引領(lǐng)作用顯著增強(qiáng)，有力支撐構(gòu)建以國(guó)內(nèi)大循環(huán)為主體、國(guó)內(nèi)國(guó)際雙循環(huán)相互促進(jìn)的新發(fā)展格局。

根據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2022-2026年中國(guó)基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局及發(fā)展趨勢(shì)預(yù)測(cè)報(bào)告》顯示：

基因治療行業(yè)市場(chǎng)分析

涉及細(xì)胞與基因治療相關(guān)領(lǐng)域的機(jī)構(gòu)通過收購、合作開發(fā)、自主研究等形式共同推動(dòng)基因治療的發(fā)展，使得基因治療已逐步走向快速發(fā)展的黃金賽道。但是，基因治療當(dāng)下的發(fā)展仍然有很多的局限性，無論是從技術(shù)研發(fā)到臨床以及商業(yè)化的推動(dòng)，各個(gè)階段都面臨著機(jī)遇與挑戰(zhàn)。

基因治療在生物技術(shù)發(fā)達(dá)的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場(chǎng)爆發(fā)前的黎明?；蛑委熚磥韺⒃谂R床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢(shì)是確定的，而且隨著基因測(cè)序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動(dòng)于衷，因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場(chǎng)上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長(zhǎng)。

在基因?qū)用?，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對(duì)應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療，理論上可以治愈疾病。相對(duì)于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點(diǎn)發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對(duì)沒有明顯靶點(diǎn)或沒有針對(duì)靶點(diǎn)藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。

我國(guó)基因治療上游產(chǎn)業(yè)鏈環(huán)節(jié)創(chuàng)新較弱，雖有上海和元、北京五加和等基因治療載體研發(fā)企業(yè)實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新突破，但在大部分上游核心原材料及零部件領(lǐng)域國(guó)外卡脖子現(xiàn)象嚴(yán)重，如培養(yǎng)基、一次性生物反應(yīng)器等核心環(huán)節(jié)大部分市場(chǎng)仍被國(guó)外壟斷。

繼小分子、抗體類藥物后，細(xì)胞基因治療有望引導(dǎo)下一代治療技術(shù)的浪潮。2015年后全球基因治療行業(yè)迎來高速發(fā)展，市場(chǎng)持續(xù)擴(kuò)容。2016-2020年CAGR為153.3%，2020年全球基因治療市場(chǎng)規(guī)模達(dá)20.8億美元。2020年中國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模為2380萬美元，2016-2020年CAGR僅為12.2%。、

2016年12月，原CFDA(現(xiàn)在改名為：國(guó)家藥品監(jiān)督管理局，SDA)頒布《細(xì)胞制品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》，旨在規(guī)范和指導(dǎo)細(xì)胞治療產(chǎn)品，并在2017年底正式推出《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》，按照藥品研發(fā)以及管理規(guī)范對(duì)CAR-T等細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)行監(jiān)管，明確CAR-T等細(xì)胞治療產(chǎn)品的申報(bào)原則。同時(shí)，南京傳奇生物的LCAR-B38M已經(jīng)成功搶得國(guó)內(nèi)首個(gè)CAR-T臨床批件。除了南京傳奇生物，我國(guó)從事CAR-T療法的公司還包括優(yōu)卡迪生物、北京馬力喏、恒潤(rùn)達(dá)生、博生吉等，不過大部分還是集中在血液瘤領(lǐng)域，多以CD19和BCMA為靶點(diǎn)，布局實(shí)力瘤的包括科濟(jì)生物等。與此同時(shí)，在監(jiān)管層面，我國(guó)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)也開始走向正規(guī)。早在2009年，免疫細(xì)胞療法作為第三類醫(yī)療技術(shù)進(jìn)行管理，后在2015年7月衛(wèi)計(jì)委決定取消第三類醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用準(zhǔn)入審批。2016年的“魏則西事件”震驚全國(guó)，反應(yīng)了我國(guó)在該領(lǐng)域一直存在著監(jiān)管不嚴(yán)，亂象叢生的現(xiàn)狀。

和全球趨勢(shì)一樣，我國(guó)從事TCR-T研發(fā)的公司較少，主要有香雪、因諾生物等公司致力于TCR-T技術(shù)的研發(fā)。另外，我國(guó)也已有公司開始把基因編輯技術(shù)應(yīng)用到構(gòu)建“通用型CAR-T”的研發(fā)過程中，例如上海邦耀生物，但是還處在非常早期的階段。

基因治療行業(yè)前景分析

我國(guó)基因治療臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥領(lǐng)域分布最廣的是腫瘤，占比高達(dá)68%，其次是單基因疾病，占比12%。傳染病、心血管疾病、神經(jīng)疾病、眼部疾病占比分別約為6%、6%、2%、1%?；蛑委熆筛鶕?jù)實(shí)現(xiàn)手段的不同分為離體治療和體內(nèi)治療兩大類。數(shù)據(jù)顯示，體內(nèi)基因治療和體外基因治療占比相差不大，分別占比55%、45%。病毒仍是最常用的基因載體。采用體內(nèi)方法還是體外方法由很多因素決定，比如疾病產(chǎn)生部位、體內(nèi)細(xì)胞的獲取難度等等，總體來說，體內(nèi)方法和體外方法沒有顯著的優(yōu)劣差異。

隨著近年來國(guó)內(nèi)CGT臨床試驗(yàn)的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)獲批上市及相關(guān)產(chǎn)業(yè)政策支持，預(yù)計(jì)中國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將迅速擴(kuò)大。迅速擴(kuò)大的市場(chǎng)規(guī)模衍生出充足的基因治療產(chǎn)品研發(fā)需求，為CDMO企業(yè)發(fā)展提供廣闊空間。在監(jiān)管規(guī)范和政策支持下，國(guó)內(nèi)基因治療行業(yè)有望實(shí)現(xiàn)“彎道超車”，提升國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體創(chuàng)新能力和前沿領(lǐng)域影響力。資料顯示，2025年我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到179億元左右;假設(shè)在2025-2027年之間，我國(guó)基因治療CAGR增速與全球保持一致，我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到500億元左右。

根據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2022-2026年中國(guó)基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局及發(fā)展趨勢(shì)預(yù)測(cè)報(bào)告》顯示：

我國(guó)基因治療上游產(chǎn)業(yè)鏈環(huán)節(jié)創(chuàng)新較弱，雖有上海和元、北京五加和等基因治療載體研發(fā)企業(yè)實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新突破，但在大部分上游核心原材料及零部件領(lǐng)域國(guó)外卡脖子現(xiàn)象嚴(yán)重，如培養(yǎng)基、一次性生物反應(yīng)器等核心環(huán)節(jié)大部分市場(chǎng)仍被國(guó)外壟斷。

細(xì)胞與基因治療已經(jīng)成為全球最具發(fā)展?jié)摿Φ尼t(yī)藥領(lǐng)域之一，隨著各地政策的支持，生命科學(xué)技術(shù)的不斷迭代升級(jí)，為細(xì)胞與基因治療的發(fā)展提供了持續(xù)動(dòng)力。涉及細(xì)胞與基因治療相關(guān)領(lǐng)域的機(jī)構(gòu)通過收購、合作開發(fā)、自主研究等形式共同推動(dòng)基因治療的發(fā)展，使得基因治療已逐步走向快速發(fā)展的黃金賽道。但是，基因治療當(dāng)下的發(fā)展仍然有很多的局限性，無論是從技術(shù)研發(fā)到臨床以及商業(yè)化的推動(dòng)，各個(gè)階段都面臨著機(jī)遇與挑戰(zhàn)。

隨著近年來國(guó)內(nèi)CGT臨床試驗(yàn)的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)獲批上市及相關(guān)產(chǎn)業(yè)政策支持，預(yù)計(jì)中國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將迅速擴(kuò)大。迅速擴(kuò)大的市場(chǎng)規(guī)模衍生出充足的基因治療產(chǎn)品研發(fā)需求，為CDMO企業(yè)發(fā)展提供廣闊空間。

在監(jiān)管規(guī)范和政策支持下，國(guó)內(nèi)基因治療行業(yè)有望實(shí)現(xiàn)“彎道超車”，提升國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體創(chuàng)新能力和前沿領(lǐng)域影響力。資料顯示，2025年我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到179億元左右;假設(shè)在2025-2027年之間，我國(guó)基因治療CAGR增速與全球保持一致，我國(guó)基因治療市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到500億元左右。

本報(bào)告將幫助基因治療企業(yè)、學(xué)術(shù)科研單位、投資企業(yè)準(zhǔn)確了解基因治療行業(yè)最新發(fā)展動(dòng)向，及早發(fā)現(xiàn)基因治療行業(yè)市場(chǎng)的空白點(diǎn)，機(jī)會(huì)點(diǎn)，增長(zhǎng)點(diǎn)和盈利點(diǎn)……準(zhǔn)確把握基因治療行業(yè)未被滿足的市場(chǎng)需求和趨勢(shì)，有效規(guī)避基因治療行業(yè)投資風(fēng)險(xiǎn)，更有效率地鞏固或者拓展相應(yīng)的戰(zhàn)略性目標(biāo)市場(chǎng)，牢牢把握行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)的主動(dòng)權(quán)。形成企業(yè)良好的可持續(xù)發(fā)展優(yōu)勢(shì)。

了解更多行業(yè)數(shù)據(jù)詳情，可以點(diǎn)擊查閱中研普華產(chǎn)業(yè)研究院的《2022-2026年中國(guó)基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局及發(fā)展趨勢(shì)預(yù)測(cè)報(bào)告》。

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  2022-2026年中國(guó)基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局及發(fā)展趨勢(shì)預(yù)測(cè)報(bào)告

  隨著基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)的不斷加劇，大型企業(yè)間并購整合與資本運(yùn)作日趨頻繁，國(guó)內(nèi)外優(yōu)秀的基因治療企業(yè)愈來愈重視對(duì)行業(yè)市場(chǎng)的分析研究，特別是對(duì)當(dāng)前市場(chǎng)環(huán)境和客戶需求趨勢(shì)變化的深入研究，以期...

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