癌癥有望徹底治療？ 世界首個(gè)用于治療癌癥的基因編輯療法獲得FDA批準(zhǔn)

• 2017年12月27日 lihuizhen來(lái)源：魯南播報(bào) 971 61
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CAR-T療法，一種基因修飾自體T細(xì)胞的免疫治療，也是使用患者自己的T細(xì)胞進(jìn)行的“定制化治療”。

癌癥有望徹底治愈了?2017年，世界首個(gè)用于治療癌癥的基因編輯療法，獲得了美國(guó)食品與藥物管理局(FDA)的批準(zhǔn)，其被認(rèn)為是革命性癌癥療法，標(biāo)志著腫瘤治療進(jìn)入一個(gè)新時(shí)代。

CAR-T療法，一種基因修飾自體T細(xì)胞的免疫治療，也是使用患者自己的T細(xì)胞進(jìn)行的“定制化治療”。具體的做法，要先收集患者的T細(xì)胞并送到制備中心，在那里進(jìn)行遺傳修飾，這樣，嵌合抗原受體(CAR)的新基因表達(dá)，就可以指導(dǎo)T細(xì)胞靶向并殺死具有表面特異性抗原(CD19)的腫瘤細(xì)胞——換句話說(shuō)，科學(xué)家通過(guò)對(duì)病人的T細(xì)胞進(jìn)行修飾，讓T細(xì)胞主動(dòng)對(duì)腫瘤“發(fā)起進(jìn)攻”。

在這一過(guò)程中，CD19的身份很重要，幾乎成了CAR-T療法成功的代名詞。不過(guò)，雖然絕大多數(shù)的CD19在B細(xì)胞表面表達(dá)，它卻不是傳統(tǒng)意義上的抗腫瘤分子靶點(diǎn)，因?yàn)橐粋€(gè)抗腫瘤分子靶點(diǎn)通常是一個(gè)致癌基因，該基因的變異導(dǎo)致腫瘤的發(fā)生，所以抑制它便可以抗癌。而CD19是一個(gè)B細(xì)胞受體，與腫瘤的發(fā)生原本沒(méi)有直接相關(guān)性，但出人意料的是，它竟然是一個(gè)非常令人滿意的靶點(diǎn)。

在臨床試驗(yàn)中，83%的病人在接受治療3個(gè)月之后進(jìn)入了緩解期。而且這種修飾后的細(xì)胞，適用于每個(gè)病人的特定病情。

目前，研發(fā)出該療法的諾華公司，公布的一個(gè)相關(guān)療程價(jià)格是47.5萬(wàn)美元，約相當(dāng)于311萬(wàn)元人民幣。其或許并不比傳統(tǒng)的骨髓移植治療花費(fèi)要貴，但人們?nèi)韵Ｍ麅r(jià)格能更“平易近人”一些。CAR-T療法，這顆抗癌史上的“銀色子彈”，未來(lái)或?qū)氐赘淖儼┌Y治療方式。

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