基因治療領(lǐng)域“天價藥”單針超1000萬元 基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析

• 2021年6月30日 YeYuJuan來源：21世紀經(jīng)濟報道 619 35
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近年來，隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，基因治療已經(jīng)成為基因類疾病治愈的希望。

基因療法在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域有前途

在基因?qū)用?，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。基因治療是指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內(nèi)有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達，最終達到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向?；虔煼ㄊ钱敶茖W(xué)中最有前途的熱點之一，是未來醫(yī)學(xué)的希望。

近年來，隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，基因治療已經(jīng)成為基因類疾病治愈的希望?；蛑委熓侵笇⑼庠凑；?qū)氚屑毎?，以糾正或補償缺陷和異?；蛞鸬募膊。罱K達到治療目的。在部分適應(yīng)癥上，基因治療比傳統(tǒng)的治療方案有明顯優(yōu)勢。國外也有幾款基因治療產(chǎn)品上市，臨床在研項目眾多，部分也取得了非常好的效果。

基因治療領(lǐng)域“天價藥”難題

最先獲歐盟批準的基因治療藥物Glybera，其治療價格超過100萬歐元，也是當年最為昂貴的基因藥物。而2019年獲美國FDA批準的Zolgensma，單針價格達到了212.5萬美元，更是刷新了最貴基因藥物的價格。

除了治療價格昂貴，基因治療本身的“小眾”性，也導(dǎo)致其市場需求有限。

基因治療應(yīng)用前景廣闊

中國整個的基因治療起步不算晚，在整個基因治療的賽道上，中國也有較長時間的積淀。據(jù)了解，目前國內(nèi)金斯瑞/傳奇生物、馴鹿醫(yī)療、藥明巨諾、復(fù)星凱特、錦籃基因、信念醫(yī)藥、紐福斯生物、杭州嘉因等在此也有深度布局。

據(jù)Evaluate Pharma預(yù)計，基因細胞治療市場將從2017年的10億美元發(fā)展到2024年的440億美元，復(fù)合年增長率達到65%。

眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀生命科學(xué)的制高點?；蛑委熢谏锛夹g(shù)發(fā)達的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場爆發(fā)前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長。

基因治療行業(yè)研究報告主要分析了基因治療行業(yè)的市場規(guī)模、基因治療市場供需求狀況、基因治療市場競爭狀況和基因治療主要企業(yè)經(jīng)營情況，同時對基因治療行業(yè)的未來發(fā)展做出科學(xué)的預(yù)測。基因治療行業(yè)研究報告可以幫助投資者合理分析基因治療行業(yè)的市場現(xiàn)狀，為投資者進行基因治療投資作出基因治療行業(yè)前景預(yù)判，挖掘基因治療投資價值，同時提出基因治療行業(yè)投資策略和營銷策略等方面的建議。

欲了解基因治療行業(yè)具體詳情可點擊查看《2021-2026年中國基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析及投資前景預(yù)測研究報告》。

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