2022年基因治療行業(yè)現(xiàn)狀及發(fā)展前景分析

• 2022年2月13日 HaoChenChong來源：互聯(lián)網(wǎng) 1111 71
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在基因?qū)用?，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對(duì)應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療，理論上可以治愈疾病。

2022年基因治療行業(yè)現(xiàn)狀及發(fā)展前景分析

在基因?qū)用妫膊∈堑湫偷漠惓１硇?，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對(duì)應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療，理論上可以治愈疾病。相對(duì)于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點(diǎn)發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對(duì)沒有明顯靶點(diǎn)或沒有針對(duì)靶點(diǎn)藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。基因治療是指用具有正常功能的基因置換或增補(bǔ)患者體內(nèi)有缺陷的基因，從而達(dá)到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達(dá)，最終達(dá)到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向。基因療法是當(dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點(diǎn)之一，是未來醫(yī)學(xué)的希望。

眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀(jì)生命科學(xué)的制高點(diǎn)?；蛑委熢谏锛夹g(shù)發(fā)達(dá)的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場爆發(fā)前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動(dòng)于衷，因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長。

根據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院的報(bào)告《2022-2026年中國基因治療行業(yè)競爭格局及發(fā)展趨勢預(yù)測報(bào)告》統(tǒng)計(jì)分析顯示：

第一節(jié) 基因治療行業(yè)競爭格局綜述

一、基因治療行業(yè)競爭概況

我國的基因治療目前主要是集中在CAR-T領(lǐng)域，從全世界的角度來看，全球CAR-T研究的公司主要集中在中國和美國，兩個(gè)國家從事CAR-T研究的公司占比超過80%。

圖表：全球CAR-T公司地理分布

治療來源：公開治療整理

二、基因治療市場進(jìn)入及競爭對(duì)手分析

2016年12月，原CFDA(現(xiàn)在改名為：國家藥品監(jiān)督管理局，SDA)頒布《細(xì)胞制品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》，旨在規(guī)范和指導(dǎo)細(xì)胞治療產(chǎn)品，并在2017年底正式推出《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》，按照藥品研發(fā)以及管理規(guī)范對(duì)CAR-T等細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)行監(jiān)管，明確CAR-T等細(xì)胞治療產(chǎn)品的申報(bào)原則。同時(shí)，南京傳奇生物的LCAR-B38M已經(jīng)成功搶得國內(nèi)首個(gè)CAR-T臨床批件。除了南京傳奇生物，我國從事CAR-T療法的公司還包括優(yōu)卡迪生物、北京馬力喏、恒潤達(dá)生、博生吉等，不過大部分還是集中在血液瘤領(lǐng)域，多以CD19和BCMA為靶點(diǎn)，布局實(shí)力瘤的包括科濟(jì)生物等。與此同時(shí)，在監(jiān)管層面，我國細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)也開始走向正規(guī)。早在2009年，免疫細(xì)胞療法作為第三類醫(yī)療技術(shù)進(jìn)行管理，后在2015年7月衛(wèi)計(jì)委決定取消第三類醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用準(zhǔn)入審批。2016年的“魏則西事件”震驚全國，反應(yīng)了我國在該領(lǐng)域一直存在著監(jiān)管不嚴(yán)，亂象叢生的現(xiàn)狀。

和全球趨勢一樣，我國從事TCR-T研發(fā)的公司較少，主要有香雪、因諾生物等公司致力于TCR-T技術(shù)的研發(fā)。另外，我國也已有公司開始把基因編輯技術(shù)應(yīng)用到構(gòu)建“通用型CAR-T”的研發(fā)過程中，例如上海邦耀生物， 但是還處在非常早期的階段。

圖表：我國CAR-T 代表性公司

資料來源：公開資料整理

第二節(jié) 中國基因治療行業(yè)競爭力分析

一、中國基因治療行業(yè)競爭力剖析

和美國基因治療技術(shù)逐漸應(yīng)用于罕見病不同，我國在罕見病領(lǐng)域的發(fā)展起步較晚，進(jìn)展較慢，不利因素包括市場需求低、患者人數(shù)少、醫(yī)保難以支付等問題。

但值得欣慰的是，一方面，國家政策對(duì)于罕見病的重視程度逐漸加大，在2018年五月份，國家衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》，包含了121種罕見病。另一方面，也可以看到我國有機(jī)構(gòu)開始涉足罕見病的基因治療領(lǐng)域，例如北京瑞希罕見病基因治療技術(shù)研究所，雖然還是屬于一個(gè)非盈利的科研單位，但致力于基因療法在罕見病領(lǐng)域的應(yīng)用，目前旗下兩款在研藥物，分別是針對(duì)SMA和粘多糖貯積癥III A型。

二、中國基因治療企業(yè)市場競爭的優(yōu)勢

我國基因治療領(lǐng)域，CAR-T是目前最受關(guān)注，也是資本、科研等集中力量投入的方向，尤其是我國細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)，經(jīng)歷了之前不規(guī)范的不利影響，已逐漸走上正規(guī)，多家公司，包括南京傳奇、科濟(jì)生物、優(yōu)卡迪、博生吉、恒潤達(dá)生等都已按照藥物批準(zhǔn)流程，申報(bào)臨床試驗(yàn)，且南京傳奇在多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域的LCAR-B38M已獲得臨床批件。

面對(duì)國內(nèi)競爭日益激烈的CAR-T領(lǐng)域，未來誰會(huì)勝出，需要關(guān)注的因素包括創(chuàng)始人背景、科研實(shí)力、技術(shù)路徑、靶點(diǎn)的選擇、CAR-T的質(zhì)量控制、工藝的穩(wěn)定性等等。另外，我國基因治療在TCR-T、罕見病等其他領(lǐng)域還處在比較早期的階段，還需要科研數(shù)據(jù)的進(jìn)一步驗(yàn)證，但也是目前值得關(guān)注的方向?？傊瑹o論國外還是國內(nèi)，基因治療作為一種新型的生物技術(shù)療法，給眾多患者帶來了前所未有的治療手段，帶來了新的希望。

三、國內(nèi)基因治療企業(yè)競爭能力提升途徑

構(gòu)建優(yōu)秀的團(tuán)隊(duì)，提高執(zhí)行力

提高競爭力，使企業(yè)找到更好的經(jīng)營方式，強(qiáng)化自己在市場的競爭地位，或者創(chuàng)造出新的商機(jī)，同時(shí)也能提供成長所需的資金。目前市場的競爭歸結(jié)于人才的競爭，一個(gè)成功的企業(yè)具備五種力：1、競爭力(市場競爭中獲利的能力)。2、執(zhí)行力(把事情做對(duì)的能力)。3、成長力(持續(xù)獲利的能力)。4、生命力(追求理想內(nèi)在的力量)。5、學(xué)習(xí)力(吸收知識(shí)和技能的能力)。而一個(gè)優(yōu)秀的團(tuán)隊(duì)是提高競爭力的核心，所以江蘇銀河一直采取內(nèi)培外招，形成一個(gè)執(zhí)行型、忠誠型、創(chuàng)新型、學(xué)習(xí)型的優(yōu)秀團(tuán)隊(duì)。

鑄造品牌，提高產(chǎn)品競爭力

市場經(jīng)濟(jì)人民信任品牌，追逐品牌，在于品牌能給消費(fèi)者完美的承諾，這種承諾包含的不但是完美的質(zhì)量，更是超值的服務(wù)，有了品牌就能站穩(wěn)市場，有了市場得天下，產(chǎn)品的競爭力和附加值就更能充分地顯現(xiàn)。

注重細(xì)節(jié)管理，提升獲利能力

細(xì)節(jié)決定成敗，已成為現(xiàn)代企業(yè)管理中極強(qiáng)的音符，當(dāng)今的面粉行業(yè)已是微利的時(shí)代，但是從事的面粉事業(yè)既是好事、善事、民以食為天的大事，又是一分錢微利的系統(tǒng)工程。所以注重企業(yè)的細(xì)節(jié)管理，尤為重要。把自己所做的每一件最平凡的工作做好、做細(xì)、做實(shí)、做深、做透，培養(yǎng)和樹立一種追求卓越的精神，樹立求真務(wù)實(shí)的科學(xué)態(tài)度，精益求精和一絲不茍的工作作風(fēng)及良好的生活習(xí)慣。實(shí)踐證明面粉行業(yè)成本的控制是增效的關(guān)鍵所在。

科學(xué)運(yùn)籌，抓住商機(jī)，獲取經(jīng)營效益

我個(gè)人認(rèn)為面粉行業(yè)的獲利，其中70%來自于對(duì)市場商機(jī)的把握。如何把握，主要立足于四個(gè)字，即"靜、準(zhǔn)、狠、巧"。靜就是縱觀全局，冷靜思考，判定形勢，把握走勢。準(zhǔn)，審時(shí)度勢，細(xì)心分析，冷靜以待，搶抓機(jī)遇。狠：遇到商機(jī)，主動(dòng)出擊。巧：靈活運(yùn)用，巧得商機(jī)。

優(yōu)化整合內(nèi)外資源，實(shí)現(xiàn)價(jià)值鏈最大化

挖掘企業(yè)內(nèi)部人、財(cái)、物、資源的潛力和優(yōu)勢，利用內(nèi)外部的一切有利要素，巧用政策，整合內(nèi)外部資源，實(shí)現(xiàn)企業(yè)資源價(jià)值鏈最大化，提高企業(yè)的核心競爭力，增強(qiáng)企業(yè)整體獲利能力。

具備持久核心理念的企業(yè)文化，才能基業(yè)長青

企業(yè)文化的本質(zhì)是創(chuàng)新，創(chuàng)新就能使企業(yè)不斷發(fā)展，規(guī)模不斷擴(kuò)大，所以企業(yè)文化的發(fā)展尤為重要。借助企業(yè)文化形成一個(gè)科學(xué)有效的激勵(lì)機(jī)制和一個(gè)員工價(jià)值實(shí)現(xiàn)的平臺(tái)，讓員工的觀念、行為融于企業(yè)的遠(yuǎn)景和目標(biāo)，從而推動(dòng)企業(yè)健康有序、快速發(fā)展。

想要了解更多基因治療行業(yè)具體詳情，可以點(diǎn)擊查看中研普華產(chǎn)業(yè)研究院的報(bào)告《2022-2026年中國基因治療行業(yè)競爭格局及發(fā)展趨勢預(yù)測報(bào)告》

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  隨著基因治療行業(yè)競爭的不斷加劇，大型企業(yè)間并購整合與資本運(yùn)作日趨頻繁，國內(nèi)外優(yōu)秀的基因治療企業(yè)愈來愈重視對(duì)行業(yè)市場的分析研究，特別是對(duì)當(dāng)前市場環(huán)境和客戶需求趨勢變化的深入研究，以期...

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