基因治療行業(yè)市場調(diào)研 基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析

• 2022年9月27日 ChenZeFang來源：互聯(lián)網(wǎng) 522 28
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中國基因治療行業(yè)起步晚于美國，監(jiān)管體系的建立相對滯后，但行業(yè)監(jiān)管歷史與美國相似，均歷經(jīng)了一段時(shí)間的探索期。隨著行業(yè)成熟度的提高，行業(yè)監(jiān)管逐步向體系化、規(guī)范化發(fā)展。依托行業(yè)不同生命階段關(guān)鍵因素的發(fā)展特征對行業(yè)的成熟度進(jìn)行綜合判定和分析，目前我國基因治療

中國基因治療行業(yè)起步晚于美國，監(jiān)管體系的建立相對滯后，但行業(yè)監(jiān)管歷史與美國相似，均歷經(jīng)了一段時(shí)間的探索期。隨著行業(yè)成熟度的提高，行業(yè)監(jiān)管逐步向體系化、規(guī)范化發(fā)展。依托行業(yè)不同生命階段關(guān)鍵因素的發(fā)展特征對行業(yè)的成熟度進(jìn)行綜合判定和分析，目前我國基因治療行業(yè)處在行業(yè)發(fā)展期階段。

基因治療，也稱為細(xì)胞和基因治療(Cell and GeneTherapy，不包括未經(jīng)基因修飾的干細(xì)胞等廣義的細(xì)胞療法)，是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉(zhuǎn)導(dǎo)至細(xì)胞，再通過外源基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯，改變細(xì)胞原有基因表達(dá)以治療疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因;②使致病基因失活;③導(dǎo)入新的或經(jīng)過改造的基因。

目前，我國基因治療上游以生物科學(xué)工具、基因治療CRO/CDMO為主。中游基因治療主要為基因治療新藥研發(fā)公司。下游為終端銷售，包括醫(yī)院、零售藥店等。基因治療產(chǎn)業(yè)鏈上游代表企業(yè)有阿拉丁(688179)、泰坦科技(688133)、凱普生物(300639)等。中游企業(yè)為諾誠健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)、科濟(jì)生物(02171)。下游為終端銷售，包括醫(yī)院、零售藥店等。

根據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院的《2022-2027年中國基因治療行業(yè)市場全景調(diào)研與發(fā)展前景預(yù)測報(bào)告》顯示：

在基因?qū)用妫膊∈堑湫偷漠惓１硇?，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點(diǎn)發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點(diǎn)或沒有針對靶點(diǎn)藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑?；蛑委熓侵赣镁哂姓９δ艿幕蛑脫Q或增補(bǔ)患者體內(nèi)有缺陷的基因，從而達(dá)到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達(dá)，最終達(dá)到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向。基因療法是當(dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點(diǎn)之一，是未來醫(yī)學(xué)的希望。

眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀(jì)生命科學(xué)的制高點(diǎn)?；蛑委熢谏锛夹g(shù)發(fā)達(dá)的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場爆發(fā)前的黎明?；蛑委熚磥韺⒃谂R床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動(dòng)于衷，因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長。

中國基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

數(shù)據(jù)顯示，在2016年，我國基因治療市場規(guī)模僅約為0.15億元;但隨著基因治療近年來臨床試驗(yàn)的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)預(yù)期獲批上市、相關(guān)利好產(chǎn)業(yè)政策的支持;經(jīng)過初步統(tǒng)計(jì)，2021年我國基因治療市場規(guī)?？焖偕仙?.7億元左右。根據(jù)Alliance for Regenerative Medicine的2021年度報(bào)告顯示，2021年全球獲得審批的藥物達(dá)到了9種;其中，藍(lán)鳥生物的Skysona可應(yīng)用于腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良(Cerebral adrenoleukodystrophy)和R/R 大 B 細(xì)胞淋巴瘤(R/R large B-cell lymphoma)，并且在主要國家獲得了審批。

從代表性企業(yè)區(qū)域分布看，主要分布在我國珠三角地帶，像是廣東等地。此外，我國基因治療行業(yè)代表性企業(yè)還分布在北京、江蘇等地。

從業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度角度來看，目前諾誠健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)的基因治療業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度在95%以上，主營業(yè)務(wù)均為基因治療產(chǎn)品的銷售、定制化服務(wù)等。第二梯隊(duì)為博雅輯因、亦諾微醫(yī)藥等;其次是復(fù)星凱特、紐福斯、濱會(huì)生物等。我國基因治療新藥公司主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細(xì)胞產(chǎn)品，以及基因修飾溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)，治療領(lǐng)域?yàn)檠毫?、淋巴系統(tǒng)腫瘤、實(shí)體瘤等。

基因治療外包率高，帶動(dòng)CGT CXO(CRO、CDMO)行業(yè)蓬勃發(fā)展

基因治療CRO 和CDMO 服務(wù)貫穿整個(gè)藥物研發(fā)、 生產(chǎn)的全流程 。其中CRO現(xiàn)階段多集中于臨床前及更早期研究階段，主要為制藥企業(yè)、科研院校等主體從事新藥研發(fā)或先導(dǎo)基礎(chǔ)研究提供外包服務(wù)。CDMO主要為新藥研發(fā)提供工藝開發(fā)及測試、CMC藥學(xué)研究、IND申報(bào)、臨床及商業(yè)化產(chǎn)品GMP生產(chǎn)服務(wù)?；蛑委烠XO產(chǎn)業(yè)鏈上游主要為儀器設(shè)備、試劑耗材、細(xì)胞株、模式動(dòng)物供應(yīng)商,下游主要為新藥研發(fā)公司。

基因治療技術(shù)、工藝壁壘和資金壁壘高于傳統(tǒng)制藥?；蛑委煯a(chǎn)品研發(fā)和生產(chǎn)難度大、周期長、成本高，研發(fā)費(fèi)用約為傳統(tǒng)藥物的1.2-1.6倍?；蛑委煹纳飳W(xué)基礎(chǔ)和治療機(jī)制技術(shù)具有較強(qiáng)的前沿性和探索性，同時(shí)由于復(fù)雜的技術(shù)機(jī)制、高門檻的工藝開發(fā)和大規(guī)模生產(chǎn)、嚴(yán)苛的法規(guī)監(jiān)管要求、有限的產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗(yàn)、差異化的適應(yīng)癥藥物用量，更加依賴于CXO服務(wù)，據(jù)調(diào)查統(tǒng)計(jì)，外包滲透率超過65%，遠(yuǎn)超傳統(tǒng)生物制劑的35%。

CGT中小型企業(yè)較多，對CDMO服務(wù)依賴更高。基因治療發(fā)展時(shí)間不長，除少數(shù)大型制藥公司近年來布局基因治療業(yè)務(wù)外，大多數(shù)參與者均為初創(chuàng)公司，根據(jù)Roots Analysis數(shù)據(jù)，大約91%的基因治療研發(fā)管線由中小企業(yè)貢獻(xiàn)。中小企業(yè)在資金實(shí)力、技術(shù)工藝開發(fā)、GMP生產(chǎn)等方面難以全面布局，對CDMO服務(wù)依賴程度更高。過去十年基因治療新技術(shù)不斷迭代，工藝開發(fā)及優(yōu)化是基因治療企業(yè)的最大挑戰(zhàn)，CMC也是CGT產(chǎn)品在臨床后期中斷的主要原因之一。CDMO企業(yè)基于工藝開發(fā)的專長，能夠?yàn)樾滤幤髽I(yè)提供多樣化選擇，幫助企業(yè)少走彎路，縮短研發(fā)周期。服務(wù)需求及依賴性持續(xù)上升，預(yù)計(jì)將拉動(dòng)CGTCXO市場規(guī)模及滲透率進(jìn)一步提高。

當(dāng)下，基因治療多作用于腫瘤和自身免疫性疾病。多種疾病由于產(chǎn)生耐藥導(dǎo)致疾病進(jìn)一步發(fā)展，從而出現(xiàn)新的治療需求。并且，自身免疫性疾病等仍然缺乏有效的治療方法。以上兩點(diǎn)均產(chǎn)生了巨大的未被滿足的臨床需求。對于疾病深入研究以及對于藥物研發(fā)持續(xù)的投入有助于開發(fā)更多的創(chuàng)新藥物以應(yīng)對實(shí)際臨床需求。

欲獲取更多行業(yè)數(shù)據(jù)詳情，請點(diǎn)擊查看中研普華產(chǎn)業(yè)研究院的《2022-2027年中國基因治療行業(yè)市場全景調(diào)研與發(fā)展前景預(yù)測報(bào)告》。

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  2022-2027年中國基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析及投資前景預(yù)測研究報(bào)告

  在基因?qū)用?，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點(diǎn)發(fā)揮作用，基因治療效...

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