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          “基因剪刀”首在大腦編輯基因 成功減輕實驗鼠自閉癥癥狀

          • 2018年6月26日 FanTianQing來源:新浪新聞 1111 71
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          6月26日電美國研究人員用金納米顆粒運載“基因剪刀”,修改實驗鼠腦部的一個自閉癥相關(guān)基因,成功減少了實驗鼠的刻板重復(fù)行為。

          美研究人員用“基因剪刀”減輕實驗鼠自閉癥癥狀。詳情如何?

          6月26日電美國研究人員用金納米顆粒運載“基因剪刀”,修改實驗鼠腦部的一個自閉癥相關(guān)基因,成功減少了實驗鼠的刻板重復(fù)行為。

          基因剪刀指CRISPR-Cas9技術(shù),可剪切或替換基因片段,就像在電腦上編輯文章那樣。

          美國加利福尼亞大學(xué)伯克利分校日前發(fā)布的新聞公報說,該校人員參與的這項新研究,是基因剪刀首次成功用于在大腦中編輯基因、起到治療效果。相關(guān)論文發(fā)表在英國《自然·生物醫(yī)學(xué)工程》雜志上。

          長時間重復(fù)一些無意義的動作或怪異行為是自閉癥典型癥狀之一。患有脆性X染色體綜合征的實驗鼠會重復(fù)挖掘和跳躍,可作為動物模型研究人類自閉癥,它們的重復(fù)行為與腦細(xì)胞的代謝型谷氨酸受體5(mGluR5)基因過度活躍有關(guān)。

          研究人員把“剪刀”蛋白質(zhì)Cas9和起定位作用的RNA附著在金納米顆粒表面,再用聚合物包裹,通過顱內(nèi)注射運送到實驗鼠腦部的紋狀體區(qū)域,修改mGluR5基因。結(jié)果發(fā)現(xiàn),紋狀體中的mGluR5蛋白質(zhì)減少了約一半,實驗鼠的重復(fù)挖掘行為減少了30%,重復(fù)跳躍行為減少了70%。

          實驗表明,金納米顆粒運載的基因剪刀能對多種腦細(xì)胞進(jìn)行基因編輯,并且沒有明顯毒性。研究人員說,與傳統(tǒng)的病毒載體相比,金納米顆粒載體有利于控制剪刀蛋白質(zhì)和定位RNA的表達(dá)程度,使它們完成任務(wù)就“功成身退”,減少副作用。

          自閉癥成因非常復(fù)雜,脆性X染色體綜合征只是其中一種,而且對實驗鼠有效的療法未必對人類有效,因此這項成果還不能很快應(yīng)用于治療自閉癥。不過它顯示了基因剪刀和金納米顆粒載體的潛力,將推進(jìn)相關(guān)領(lǐng)域的研究,為自閉癥和其他多種大腦相關(guān)疾病尋找治療手段。

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