國(guó)內(nèi)首個(gè)基因編輯療法臨床試驗(yàn)獲批 我國(guó)地中海貧血基因攜帶者超過(guò)3000萬(wàn)人

• 2021年1月19日 HuangJiang來(lái)源：互聯(lián)網(wǎng) 673 39
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《中國(guó)地中海貧血藍(lán)皮書(shū)》的數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)地中海貧血基因攜帶者超過(guò)3000萬(wàn)人，相關(guān)患者仍有巨大且未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。事實(shí)上，β地貧患兒出生后病情會(huì)進(jìn)行性加重，除貧血癥狀外，易并發(fā)脾腫大、發(fā)育落后及免疫力低下導(dǎo)致的多器官功能受損，因此50%重型地貧患者會(huì)在52

國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)了中關(guān)村生物醫(yī)藥企業(yè)博雅輯因針對(duì)輸血依賴(lài)型β地中海貧血病的基因編輯療法產(chǎn)品ET-01的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)?；蚓庉嫾夹g(shù)在疾病治療方面會(huì)擁有巨大潛力。作為國(guó)內(nèi)沒(méi)有先例的創(chuàng)新型療法，這是我國(guó)首個(gè)獲批的基因編輯療法臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，也是首個(gè)獲批的造血干細(xì)胞產(chǎn)品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，將力爭(zhēng)與全球頂尖藥企展開(kāi)同步競(jìng)技。

根據(jù)中研普華出版的《2020-2025年基因藥物市場(chǎng)發(fā)展現(xiàn)狀調(diào)查及供需格局分析預(yù)測(cè)報(bào)告》顯示：

博雅輯因是一家總部位于北京中關(guān)村生命科學(xué)園的生物醫(yī)藥企業(yè)，并已在廣州及美國(guó)設(shè)有分公司，還建立了擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的針對(duì)造血干細(xì)胞和T細(xì)胞的體外細(xì)胞基因編輯治療平臺(tái)。

《中國(guó)地中海貧血藍(lán)皮書(shū)》的數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)地中海貧血基因攜帶者超過(guò)3000萬(wàn)人，相關(guān)患者仍有巨大且未被滿(mǎn)足的醫(yī)療需求。事實(shí)上，β地貧患兒出生后病情會(huì)進(jìn)行性加重，除貧血癥狀外，易并發(fā)脾腫大、發(fā)育落后及免疫力低下導(dǎo)致的多器官功能受損，因此50%重型地貧患者會(huì)在5歲之前夭折，如不進(jìn)行有效治療，很少能活過(guò)20歲。

對(duì)于輸血依賴(lài)型β地貧患者，目前標(biāo)準(zhǔn)療法是每2至5周輸血1次，且定期使用祛鐵劑減輕鐵負(fù)荷，每年相關(guān)醫(yī)療費(fèi)用在10萬(wàn)元上下。而長(zhǎng)期輸血導(dǎo)致的鐵過(guò)載會(huì)損害心臟和肝臟功能，導(dǎo)致心衰死亡和生長(zhǎng)發(fā)育障礙。造血干細(xì)胞移植雖然可能一次性治愈，但移植風(fēng)險(xiǎn)和免疫排斥副作用也很大。

2020年9月國(guó)家藥監(jiān)局公布了《基因轉(zhuǎn)導(dǎo)與修飾系統(tǒng)藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(征求意見(jiàn)稿)》，提出了針對(duì)基因編輯療法的藥物開(kāi)發(fā)相關(guān)指南。這體現(xiàn)了國(guó)家監(jiān)管機(jī)構(gòu)在基因編輯療法蓬勃發(fā)展的大背景下，對(duì)于這一創(chuàng)新療法的關(guān)注，也體現(xiàn)了監(jiān)管政策的與時(shí)俱進(jìn)。

從全球來(lái)看基因療法都是一種創(chuàng)新療法，此前諾華用于治療脊髓性肌肉萎縮癥的創(chuàng)新藥Zolgensma已取得成功，其采取的正是一種基因療法。

針對(duì)地中海貧血的治療，目前在國(guó)際上基因編輯療法已成為新方向?，F(xiàn)階段瑞士生物醫(yī)藥企業(yè)CRISPR Therapeutics和美國(guó)藥企福泰制藥，以及法國(guó)藥企賽諾菲的子公司Bioverativ等都在進(jìn)行相關(guān)研發(fā)。

基因編輯治療延長(zhǎng)壽命

基因編輯治療技術(shù)的應(yīng)用也越發(fā)廣泛。近日，美國(guó)麻省理工學(xué)院和哈佛大學(xué) Broad 研究所 David Liu 博士研究團(tuán)隊(duì)的一項(xiàng)最新研究顯示，他們利用 CRISPR 基因編輯技術(shù)，首次在小鼠體內(nèi)實(shí)現(xiàn)了衰老逆轉(zhuǎn)。

具體來(lái)說(shuō)，研究人員發(fā)現(xiàn)，在早衰小鼠模型中，通過(guò)基因編輯技術(shù)替換細(xì)胞內(nèi)突變的堿基后，衰老和退化的細(xì)胞被替換，成功恢復(fù)了小鼠心臟、主動(dòng)脈以及其他各個(gè)衰老器官的功能，將小鼠的壽命延長(zhǎng)了一倍多，從 7 個(gè)月增加到了近 1.5 年。

早衰癥又名哈金森-吉爾福德早衰綜合征(簡(jiǎn)稱(chēng) HGPS)，是一種導(dǎo)致兒童加速衰老的罕見(jiàn)的、致命性遺傳病，發(fā)病率約 400~800 萬(wàn)分之一。這種極為罕見(jiàn)的疾病能使人迅速老化，最終會(huì)死于老年人才會(huì)得的老年病。

早衰癥的早期癥狀包括發(fā)育遲緩、局部性硬皮病癥狀。當(dāng)患者過(guò)了幼年期之后，其他的癥狀會(huì)變得更明顯。例如發(fā)育受限、頭發(fā)稀少以及狹小的臉部、口部與鼻子，都是早衰癥患者的獨(dú)特癥狀。早衰癥患者通常具有小而虛弱的身體，就像老人一樣。

顯然，要想治愈早衰，就必須要糾正遺傳缺陷，將 LMNA 上特定位置的堿基修正。2019 年，曾有團(tuán)隊(duì)使用 CRISPR 技術(shù)在早衰小鼠中進(jìn)行治療的嘗試，但效果有限，僅將其壽命延長(zhǎng)了 25%。

智慧醫(yī)療助力醫(yī)療技術(shù)創(chuàng)新

醫(yī)療技術(shù)的創(chuàng)新離不開(kāi)先進(jìn)的科學(xué)工程技術(shù)應(yīng)用。2020年，中國(guó)智慧醫(yī)療行業(yè)規(guī)模已突破千億元大關(guān)，預(yù)計(jì)2021年規(guī)模將達(dá)1259億元，行業(yè)將進(jìn)入智能化、高效化、規(guī)?；l(fā)展的高速增長(zhǎng)期。未來(lái)，智慧醫(yī)療將成為推動(dòng)中國(guó)數(shù)字經(jīng)濟(jì)飛速發(fā)展的“新動(dòng)能”。

《報(bào)告》顯示，數(shù)字賦能智慧醫(yī)療已成為主流趨勢(shì)，大數(shù)據(jù)分析也將在疾病監(jiān)控、輔助決策、健康管理等領(lǐng)域發(fā)揮重要作用，而NB-IoT+物聯(lián)網(wǎng)芯片等融合應(yīng)用，也將彌補(bǔ)傳統(tǒng)醫(yī)療設(shè)備的缺點(diǎn)，成為移動(dòng)醫(yī)療設(shè)備的標(biāo)配。

在分析智慧醫(yī)療技術(shù)與應(yīng)用發(fā)展趨勢(shì)時(shí)，胡陶介紹，在終端層，智能化醫(yī)療器械及終端設(shè)備將加速普及應(yīng)用，并集中體現(xiàn)在無(wú)線(xiàn)智能診療設(shè)備、可穿戴式智能監(jiān)測(cè)設(shè)備方面。

在網(wǎng)絡(luò)層，5G三大應(yīng)用場(chǎng)景適配無(wú)線(xiàn)醫(yī)療健康場(chǎng)景需求。增強(qiáng)移動(dòng)寬帶可以給急救車(chē)提供廣域連續(xù)覆蓋，實(shí)現(xiàn)“上車(chē)即入院”。海量機(jī)器類(lèi)通信，實(shí)現(xiàn)醫(yī)療設(shè)備管理監(jiān)控。低時(shí)延高可靠通信則讓無(wú)線(xiàn)監(jiān)護(hù)、遠(yuǎn)程手術(shù)得到保障。

在平臺(tái)層，云計(jì)算、大數(shù)據(jù)、人工智能、區(qū)塊鏈等技術(shù)將推動(dòng)醫(yī)療信息化及遠(yuǎn)程醫(yī)療平臺(tái)改造升級(jí)。

在應(yīng)用層，5G醫(yī)療應(yīng)用潛力無(wú)限，智能化和個(gè)性化是兩大發(fā)展方向。智慧應(yīng)用場(chǎng)景包括遠(yuǎn)程會(huì)診、遠(yuǎn)程超聲、遠(yuǎn)程手術(shù)、遠(yuǎn)程監(jiān)護(hù)、遠(yuǎn)程示教、應(yīng)急救援、智慧導(dǎo)診、智慧院區(qū)管理、AI輔助診療、移動(dòng)醫(yī)護(hù)等。

《報(bào)告》指出，從技術(shù)趨勢(shì)來(lái)看，5G加速商用，將推進(jìn)智慧醫(yī)療加速落地;人工智能+大數(shù)據(jù)，會(huì)助力智慧醫(yī)療發(fā)展;窄帶物聯(lián)網(wǎng)+物聯(lián)網(wǎng)芯片研發(fā)，會(huì)加速醫(yī)療設(shè)備商用。

欲了解更詳實(shí)的基因藥物行業(yè)發(fā)展前景分析請(qǐng)點(diǎn)擊中研普華報(bào)告《2020-2025年基因藥物市場(chǎng)發(fā)展現(xiàn)狀調(diào)查及供需格局分析預(yù)測(cè)報(bào)告》

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  2020-2025年基因藥物市場(chǎng)發(fā)展現(xiàn)狀調(diào)查及供需格局分析預(yù)測(cè)報(bào)告

  在現(xiàn)代市場(chǎng)經(jīng)濟(jì)活動(dòng)中，信息已經(jīng)是一種重要的經(jīng)濟(jì)資源，信息資源的優(yōu)先占有者勝，反之則處于劣勢(shì)。中國(guó)每年有近百萬(wàn)家企業(yè)倒閉，對(duì)于企業(yè)經(jīng)營(yíng)而言，因?yàn)槭д`而出局，極有可能意味著從此退出歷史...

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