美國(guó)首款基因編輯療法獲批后 國(guó)內(nèi)也迎來(lái)行業(yè)里程碑事件 基因治療行業(yè)深度調(diào)研

• 李波 2024年1月9日 來(lái)源：中研普華集團(tuán)、央視財(cái)經(jīng)、中研網(wǎng) 994 63
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據(jù)新聞報(bào)道，正序生物1月8日宣布，在其與廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院合作開(kāi)展的研究者發(fā)起的臨床(IIT)研究中，堿基編輯藥物CS-101成功治愈首位重型β-地中海貧血癥患者，該患者已持續(xù)擺脫輸血依賴(lài)超過(guò)兩個(gè)月，回歸正常生活。

據(jù)新聞報(bào)道，正序生物1月8日宣布，在其與廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院合作開(kāi)展的研究者發(fā)起的臨床(IIT)研究中，堿基編輯藥物CS-101成功治愈首位重型β-地中海貧血癥患者，該患者已持續(xù)擺脫輸血依賴(lài)超過(guò)兩個(gè)月，回歸正常生活。

資料顯示，堿基編輯被認(rèn)為是新一代基因編輯技術(shù)，改進(jìn)了傳統(tǒng)的CRISPR/Cas9系統(tǒng)，可修改DNA中的單個(gè)堿基，而不像其他基因編輯方法那樣通過(guò)切斷DNA的雙鏈來(lái)引發(fā)細(xì)胞的自我修復(fù)，因此可以對(duì)基因進(jìn)行非常精確的編輯。

海外方面，近日美國(guó)首款CRISPR基因編輯療法CASGEVY獲批，將影響美國(guó)約10萬(wàn)名SCD患者，有望獲得一次性且持久的治療。根據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前全球有多種CRISPR基因編輯療法處于活躍研發(fā)狀態(tài)。其中，至少11種療法已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

國(guó)投證券表示，第三代基因編輯，相比前兩代技術(shù)具備識(shí)別精度、剪切效率更高，細(xì)胞毒性小等多重優(yōu)勢(shì)，因此基本逐步替代前兩代技術(shù)。此外，隨著基因測(cè)序、基因編輯、基因合成技術(shù)的突破，合成生物學(xué)進(jìn)入高速發(fā)展階段。

公司方面，據(jù)開(kāi)源證券表示，華大基因：公平擁有基因合成產(chǎn)品，可提供多種復(fù)雜結(jié)構(gòu)的長(zhǎng)難度基因，包括高 GC、高 AT、單堿基及多堿基重復(fù)、長(zhǎng)片段DNA的合成。南模生物：公司使用ES細(xì)胞打靶和CRISPR基因編輯技術(shù)構(gòu)建基因工程動(dòng)物模型。

繼英國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)之后，美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)在12月8日也宣布批準(zhǔn)CRISPR/Cas9基因編輯療法“Casgevy”，用于治療鐮狀細(xì)胞病(SCD)。

據(jù)了解，這是美國(guó)首次批準(zhǔn)應(yīng)用“基因剪刀”CRISPR的療法，標(biāo)志著基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新進(jìn)步。在通過(guò)FDA這家最公正、最權(quán)威審批機(jī)構(gòu)后，這類(lèi)療法將正式進(jìn)入利潤(rùn)豐厚的美國(guó)醫(yī)療市場(chǎng)。

Casgev由美國(guó)的福泰制藥(Vertex Pharmaceuticals Inc.)與瑞士的CRISPR治療公司共同開(kāi)發(fā)，通過(guò)從患者的骨髓中提取干細(xì)胞，然后在實(shí)驗(yàn)室中對(duì)細(xì)胞中的基因進(jìn)行編輯，最后再將其輸回患者體內(nèi)，從而產(chǎn)生功能性血紅蛋白。

在此之前，骨髓移植是SCD唯一的永久性治療方案。與之相比，CRISPR療法無(wú)需尋找匹配的骨髓捐贈(zèng)者，也幾乎沒(méi)有排異風(fēng)險(xiǎn)?！蹲匀弧冯s志網(wǎng)站稱(chēng)，基于相同原理的一系列療法已經(jīng)處于臨床試驗(yàn)，CRISPR將進(jìn)入2.0的時(shí)代。

基因治療是指用具有正常功能的基因置換或增補(bǔ)患者體內(nèi)有缺陷的基因，從而達(dá)到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達(dá)，最終達(dá)到治療某種疾病的方法。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向?；虔煼ㄊ钱?dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點(diǎn)之一，是未來(lái)醫(yī)學(xué)的希望。

在基因?qū)用?，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對(duì)應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療，理論上可以治愈疾病。相對(duì)于傳統(tǒng)藥物需要通過(guò)靶點(diǎn)發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對(duì)沒(méi)有明顯靶點(diǎn)或沒(méi)有針對(duì)靶點(diǎn)藥物的疾病來(lái)說(shuō)，基因治療可能是唯一途徑。

基因治療行業(yè)深度調(diào)研

在上世紀(jì)70年代CGT(細(xì)胞及基因治療)的概念被首次正式提出之后，科研人員對(duì)CGT的研究熱情日益高漲，經(jīng)過(guò)數(shù)十年基礎(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)的積淀，在2010年之后，全球有多種類(lèi)型的基因治療藥物陸續(xù)獲批上市，標(biāo)志著基因治療行業(yè)正在從早期的平穩(wěn)發(fā)展期逐漸進(jìn)入高速發(fā)展期。

目前中國(guó)的基因治療行業(yè)應(yīng)該說(shuō)已經(jīng)形成了一個(gè)初步具備的產(chǎn)業(yè)鏈，中上游的廠商獲得收入，產(chǎn)生了利潤(rùn)，因?yàn)樗举|(zhì)上有點(diǎn)像服務(wù)商，只要想進(jìn)行產(chǎn)品開(kāi)發(fā)，就得用到它的服務(wù)。下游主要是產(chǎn)品商，比如做藥物開(kāi)發(fā)的，要藥物上市之后才能獲得收入來(lái)源。從長(zhǎng)期來(lái)看，下游的藥品一旦能夠上市銷(xiāo)售，給它的回報(bào)是長(zhǎng)期的、穩(wěn)定的。

目前，國(guó)內(nèi)基因治療新藥公司主要包括博雅輯因、亦諾微醫(yī)藥、上海復(fù)諾健、復(fù)星凱特、紐福斯、濱會(huì)生物、傳奇生物、藥明巨諾等，主要專(zhuān)注于CAR-T、TCR-T等免疫細(xì)胞產(chǎn)品以及基因修飾溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)，治療領(lǐng)域?yàn)檠毫?、淋巴系統(tǒng)腫瘤、實(shí)體瘤等。

據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，截至目前，國(guó)內(nèi)已約有國(guó)內(nèi)已約有20余項(xiàng)基因療法進(jìn)入臨床階段，適應(yīng)癥主要集中在罕見(jiàn)病以及黑色素瘤等實(shí)體腫瘤疾病上。其中：博雅基因、復(fù)星凱特、傳奇生物、藥明巨諾等基因治療藥物研發(fā)公司主要專(zhuān)注于CAR-T、TCR-T等免疫細(xì)胞療法。

在基因?qū)用?，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對(duì)應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M(jìn)行治療，理論上可以治愈疾病。相對(duì)于傳統(tǒng)藥物需要通過(guò)靶點(diǎn)發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對(duì)沒(méi)有明顯靶點(diǎn)或沒(méi)有針對(duì)靶點(diǎn)藥物的疾病來(lái)說(shuō)，基因治療可能是唯一途徑。

據(jù)中研產(chǎn)業(yè)研究院《2024-2029年中國(guó)基因治療行業(yè)深度調(diào)研及投資機(jī)會(huì)分析報(bào)告》分析：

目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向?；虔煼ㄊ钱?dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點(diǎn)之一，是未來(lái)醫(yī)學(xué)的希望。

基因治療在利好政策的支持下，加上技術(shù)升級(jí)、資本加碼，細(xì)胞基因治療行業(yè)將成為醫(yī)療領(lǐng)域新興的發(fā)展方向，預(yù)計(jì)在未來(lái)20年可以保持高速增長(zhǎng)，并深刻改變?nèi)祟?lèi)疾病治療的方式。

當(dāng)前，出于對(duì)市場(chǎng)的看好，包括復(fù)星凱特、藥明巨諾、傳奇生物等大批本土藥企都已入局。據(jù)了解，由于該行業(yè)門(mén)檻高，監(jiān)管要求嚴(yán)，還有不少基因治療產(chǎn)業(yè)鏈上的企業(yè)也都迎來(lái)了更多機(jī)遇。

眾多的跨國(guó)制藥公司和基因治療專(zhuān)業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀(jì)生命科學(xué)的制高點(diǎn)?；蛑委熢谏锛夹g(shù)發(fā)達(dá)的歐美已經(jīng)度過(guò)了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場(chǎng)爆發(fā)前的黎明。

基因治療未來(lái)將在臨床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢(shì)是確定的，而且隨著基因測(cè)序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，未來(lái)人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無(wú)動(dòng)于衷，因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場(chǎng)上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長(zhǎng)。

基因治療行業(yè)研究報(bào)告主要分析了基因治療行業(yè)的市場(chǎng)規(guī)模、基因治療市場(chǎng)供需求狀況、基因治療市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)狀況和基因治療主要企業(yè)經(jīng)營(yíng)情況，同時(shí)對(duì)基因治療行業(yè)的未來(lái)發(fā)展做出科學(xué)的預(yù)測(cè)。

基因治療行業(yè)研究報(bào)告可以幫助投資者合理分析行業(yè)的市場(chǎng)現(xiàn)狀，為投資者進(jìn)行投資作出行業(yè)前景預(yù)判，挖掘投資價(jià)值，同時(shí)提出行業(yè)投資策略和營(yíng)銷(xiāo)策略等方面的建議。

想要了解更多基因治療行業(yè)詳情分析，可以點(diǎn)擊查看中研普華研究報(bào)告《2024-2029年中國(guó)基因治療行業(yè)深度調(diào)研及投資機(jī)會(huì)分析報(bào)告》。

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  2024-2029年中國(guó)基因治療行業(yè)深度調(diào)研及投資機(jī)會(huì)分析報(bào)告

  基因治療行業(yè)研究報(bào)告主要分析了基因治療行業(yè)的市場(chǎng)規(guī)模、基因治療市場(chǎng)供需求狀況、基因治療市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)狀況和基因治療主要企業(yè)經(jīng)營(yíng)情況，同時(shí)對(duì)基因治療行業(yè)的未來(lái)發(fā)展做出科學(xué)的預(yù)測(cè)。中研普華憑...

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