“基因魔剪”準(zhǔn)確性低于預(yù)期

• 2018年7月17日 FanTianQing來源：鳳凰資訊 682 40
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  2018-2024年通用醫(yī)療器具市場發(fā)展現(xiàn)狀調(diào)查及供需格局分析預(yù)測報(bào)告

  在現(xiàn)代市場經(jīng)濟(jì)活動中，信息已經(jīng)是一種重要的經(jīng)濟(jì)資源，信息資源的優(yōu)先占有者勝，反之則處于劣勢。中國每年有近百萬家企業(yè)倒閉，對于企業(yè)經(jīng)營而言，因?yàn)槭д`而出局，極有可能意味著從此退出歷史...

英國《自然·生物技術(shù)》雜志7月16日在線發(fā)表了一項(xiàng)重要研究：有“基因魔剪”之稱的CRISPR-Cas9基因組編輯技術(shù)，在靶點(diǎn)附近引起的DNA刪除或重排，比科學(xué)家此前預(yù)期得要嚴(yán)重。

“基因魔剪”準(zhǔn)確性低于預(yù)期。

英國《自然·生物技術(shù)》雜志7月16日在線發(fā)表了一項(xiàng)重要研究：有“基因魔剪”之稱的CRISPR-Cas9基因組編輯技術(shù)，在靶點(diǎn)附近引起的DNA刪除或重排，比科學(xué)家此前預(yù)期得要嚴(yán)重。該發(fā)現(xiàn)意味著，研究人員必須密切觀察基于CRISPR-Cas9療法對編輯后細(xì)胞造成的序列變化。

目前，CRISPR-Cas9基因組編輯已被廣泛認(rèn)為是癌癥、HIV、血友病和鐮狀細(xì)胞疾病的潛在治療方法。Cas9的作用機(jī)制，是剪切基因組內(nèi)靶點(diǎn)位置的細(xì)胞DNA雙鏈。細(xì)胞修復(fù)DNA雙鏈斷裂的路徑通常會引入小規(guī)模的DNA插入或刪除。這個(gè)過程可以用來使致病基因失活，或修正基因突變。在此之前，人們對這一技術(shù)手段的主要安全顧慮是Cas9的脫靶率較高。

但此次，英國維康桑格研究所科學(xué)家艾蘭·布拉德雷及其同事通過研究小鼠和人類的實(shí)驗(yàn)室細(xì)胞系發(fā)現(xiàn)，除了已知的伴隨DNA雙鏈斷裂修復(fù)發(fā)生的小規(guī)模DNA錯(cuò)誤，CRISPR-Cas9技術(shù)還可能在靶點(diǎn)附近導(dǎo)致大規(guī)模的DNA刪除，在部分情況下，甚至引起復(fù)雜的DNA重排。

研究團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)，在小鼠干細(xì)胞和人類視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞內(nèi)，可能出現(xiàn)規(guī)模達(dá)數(shù)千DNA堿基的刪除，導(dǎo)致臨近基因或調(diào)控序列可能受到影響，并改變細(xì)胞功能。

研究人員表示，以上發(fā)現(xiàn)與Cas9的臨床應(yīng)用的相關(guān)性尚未可知。雖然上述實(shí)驗(yàn)的原本目的不是檢測除了敲除靶基因之外染色體變化的有害影響，但是卻突出了一個(gè)潛在安全隱患，急需對此開展進(jìn)一步的研究。

而就在今年2月，《自然》雜志網(wǎng)站還曾報(bào)道一項(xiàng)由斯坦福大學(xué)領(lǐng)導(dǎo)的研究，其揭示人體自身的免疫系統(tǒng)也可能會破壞基于CRISPR-Cas9開發(fā)的基因療法。

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