1.類器官技術

類器官(Organoids)來源于機體自身組織或干細胞，是通過體外3D培養(yǎng)形成的具有原始組織及器官的三維(3D)結(jié)構(gòu)模型，在組織結(jié)構(gòu)、細胞類型和功能等方面與來源組織高度相似。根據(jù)細胞來源不同，類器官分為多能干細胞(Pluripotent stem cell， PSC)、成體干細胞(Adult stem cell， ASC)和腫瘤類器官(Patient-derived organoid， PDO)，多能干細胞又分為胚胎干細胞(Embryonic stem cell， ESC)和誘導多能干細胞(Induced pluripotent stem cell， iPSC)。

目前應用于臨床藥物篩選的模型主要為類器官模型、動物模型和2D細胞模型，這3種模型的具體區(qū)別見下表1。其中，2D細胞模型可以檢測靶點的結(jié)合情況以及細胞的活性，但在傳代后容易喪失原腫瘤的遺傳異質(zhì)性，且臨床相關性較低。動物模型具有明顯的局限性包括移植的成功率較低、構(gòu)建成本高、周期長、藥物篩選的通量低等。相比于傳統(tǒng)的2D細胞系模型和動物模型，類器官模型具有更接近生理細胞的組成和行為、更穩(wěn)定的基因組以及更簡單的操作，在周期、成本、臨床相關性以及高通量篩選方面具有顯著的優(yōu)勢。

類器官作為一個新興的技術，已顯現(xiàn)出具有巨大的應用潛力。迄今為止，類器官技術已廣泛應用于發(fā)育模型和疾病模型的構(gòu)建、藥物篩選、精準醫(yī)療、再生醫(yī)學和基因編輯等領域。

近年來，類器官技術得到了快速發(fā)展。由于類器官能夠模擬真實器官的結(jié)構(gòu)、細胞類型和功能，且可以有效地進行組織再生和修復，已經(jīng)廣泛應用于精準醫(yī)療、藥物開發(fā)、發(fā)育和疾病機制研究及再生醫(yī)學等領域。但是，類器官仍然存在一些局限性：與動物模型相比，類器官模型缺乏功能性的神經(jīng)系統(tǒng)、免疫系統(tǒng)和血管系統(tǒng)，因此，現(xiàn)階段藥物和疫苗的開發(fā)仍然需要使用動物模型。此外，類器官模型的建模成本高、技術成熟度不足以及自動化技術待完善等也是科研工作者需要攻克的挑戰(zhàn)。相信未來隨著技術的不斷進步，類器官將用于模擬更復雜的器官，得到更廣泛的應用。

2.微生理系統(tǒng)(MPS)

生理系統(tǒng)是一種通過微流體 3D 細胞培養(yǎng)裝置，在體外構(gòu)建的器官生理微系統(tǒng)，用以模擬人體組織器官的關鍵結(jié)構(gòu)和功能特征，目前主要利用組織或器官芯片技術構(gòu)建。

作為一種新型體外研究模型，微生理系統(tǒng)可以預測正?；蚧颊邔λ幬锏闹委熜Ч蜐撛诘牟涣挤磻瑴p少動物試驗模型的偏差，有望顛覆性地改變疾病研究和藥物研發(fā)的模式，加快藥物研發(fā)進程，具有顯著的社會和經(jīng)濟效益，在生命科學、新藥研發(fā)、精準醫(yī)療、毒性評估以及生物防御等方面具有廣闊應用前景。

目前，微生理系統(tǒng)正發(fā)展成為具有巨大潛力的、通過模擬人體關鍵生理過程和疾病狀態(tài)來重現(xiàn)人類生理機能的體外工具。

我國在微生理系統(tǒng)研究起步略晚，但發(fā)展迅速。在科技部和中國科學院布局下，已在器官芯片構(gòu)筑、復雜疾病建模、器官互作芯片開發(fā)等方面形成了很好的基礎和技術積累。2017年開始，科技部國家重點研發(fā)計劃部署項目研究基于干細胞的器官芯片和人體器官芯片的精準介觀測量。中國科學院“器官重建與制造”戰(zhàn)略性先導專項 A 類布局了攻關項目，開展器官芯片技術構(gòu)建功能類器官以及多器官芯片體系研究。“十四五”國家重點研發(fā)計劃“干細胞研究與器官修復”重點專項 2022 年圍繞微生理系統(tǒng)設置多個相關資助方向，支持基于干細胞的智能多器官芯片系統(tǒng)研究等。

微生理系統(tǒng)研發(fā)具有鮮明的技術交叉特色，需要多領域研究團隊協(xié)作攻關。目前，我國在該領域存在一定研究基礎，具有豐富技術積累的特色性研發(fā)團隊。在現(xiàn)階段，從頂層設計加強引導、加大投入、加快研發(fā)可以加速發(fā)展，牽頭或參與微生理系統(tǒng)國際標準和評價體系的制訂，爭取全球藥物研發(fā)話語權，對于健康中國國家戰(zhàn)略具有重要意義。

3、國內(nèi)體外模型行業(yè)整體經(jīng)費投入

圖表：2022-2024年國內(nèi)體外模型行業(yè)整體經(jīng)費投入趨勢

數(shù)據(jù)來源：中研普華產(chǎn)業(yè)研究院

根據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2025-2030年版醫(yī)藥設備產(chǎn)業(yè)政府戰(zhàn)略管理與區(qū)域發(fā)展戰(zhàn)略研究咨詢報告》顯示：隨著體外模型行業(yè)表現(xiàn)出良好的市場前景，推動行業(yè)整體經(jīng)費投入規(guī)模不斷提升，主要用于技術研發(fā)、人才培養(yǎng)、設備購置以及市場拓展方面，2024年國內(nèi)體外模型行業(yè)整體經(jīng)費投入達到33.8億元，為行業(yè)的發(fā)展注入新的活力。

4、2022-2024年國內(nèi)體外模型行業(yè)投融資規(guī)模分析

2022年FDA現(xiàn)代化法案2.0通過，取消藥物開發(fā)過程中對動物試驗強制性，推動包括3D器官模型在內(nèi)的多樣化臨床前測試模型的使用，促使國內(nèi)類器官和器官芯片行業(yè)迎來發(fā)展，吸引資本的關注，行業(yè)投融資活動呈現(xiàn)逐漸活躍的態(tài)勢，2024年國內(nèi)體外模型行業(yè)投融資規(guī)模達到8.7億元，表明投資者對體外模型行業(yè)創(chuàng)新技術和產(chǎn)品應用前景持樂觀態(tài)度，愿意為具有潛力企業(yè)提供資金支持，以推動技術產(chǎn)業(yè)化和市場拓展 。