史上最貴基因治療藥物獲批臨床試驗(yàn) 基因治療應(yīng)用前景和發(fā)展趨勢(shì)廣闊

• 2022年2月1日 HuangJiang來(lái)源：新浪 872 54
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中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)公示，諾華(Novartis)旗下治療脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治療藥物，Zolgensma(OAV101注射液)在中國(guó)遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。

1300萬(wàn)一針“史上最貴藥”獲批臨床

近日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)公示，諾華(Novartis)旗下治療脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治療藥物，Zolgensma(OAV101注射液)在中國(guó)遞交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可。此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得受理。

Zolgensma的目前定價(jià)為212.5萬(wàn)美元，被喻為制藥史上單價(jià)最貴的藥物。目前Zolgensma已經(jīng)在全球近40個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批。其中，Zolgensma于2020年被日本納入醫(yī)保，患者只需支付30%費(fèi)用;后在2021年3月被英國(guó)納入國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系。

該藥劑是治愈漸凍癥的“親戚”——SMA脊髓性肌萎縮癥的的基因治療藥劑。新生兒中，SMA發(fā)病率為六千分之一至一萬(wàn)分之一，常規(guī)人群中，約每40人~50人就有1個(gè)是SMA致病基因攜帶者。2018年5月，SMA被列入國(guó)家衛(wèi)健委等部門(mén)聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》。

根據(jù)中研普華出版的《2022-2026年中國(guó)基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局及發(fā)展趨勢(shì)預(yù)測(cè)報(bào)告》顯示：

2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判中，7種罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保目錄，其中包括備受關(guān)注的用于治療脊髓性肌萎縮癥的Spinraza。

近年來(lái)，國(guó)家醫(yī)保目錄納入的罕見(jiàn)病藥物數(shù)量逐年增多。據(jù)北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)統(tǒng)計(jì)，2021年國(guó)家醫(yī)保目錄談判后，有28種罕見(jiàn)病的58種藥物已經(jīng)納入國(guó)家醫(yī)保目錄?；凇兜谝慌币?jiàn)病目錄》統(tǒng)計(jì)的我國(guó)已注冊(cè)的87種罕見(jiàn)病適應(yīng)癥藥物，醫(yī)保目錄覆蓋范圍已超過(guò)60%。而2021年的醫(yī)保目錄談判，則實(shí)現(xiàn)了高值罕見(jiàn)病藥物在國(guó)家醫(yī)保目錄中的“零突破”。

但另一方面，醫(yī)保不能為所有高值藥物托底也是業(yè)界共識(shí)。未來(lái)國(guó)家醫(yī)保局將“堅(jiān)決杜絕天價(jià)藥進(jìn)醫(yī)?！薄３袚?dān)著“?；尽边@一功能定位的國(guó)家醫(yī)保目錄，決定了能夠被納入其中的藥品必須具備“價(jià)格合理”這一基本條件。

基因治療應(yīng)用前景和發(fā)展趨勢(shì)廣闊

2020年10月，諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)首度頒給兩位全女性科學(xué)家的組合，肯定開(kāi)發(fā)出有著本世紀(jì)最偉大基因編輯技術(shù)之稱(chēng)「基因剪刀CRISPR-Cas9」的卓越貢獻(xiàn)，這讓基因治療的國(guó)際熱度瞬間飆高。

基因治療是國(guó)家重點(diǎn)發(fā)展的創(chuàng)新生物醫(yī)藥前沿領(lǐng)域，伴隨基因治療市場(chǎng)快速發(fā)展，以CRO、CDMO為核心的基因治療服務(wù)也迅速興起，市場(chǎng)規(guī)模呈持續(xù)增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)。

隨著技術(shù)快速發(fā)展，測(cè)序成本以偏離摩爾定律方式急速下降。第一代測(cè)序儀基因組測(cè)序成本大約1000萬(wàn)美元，2021年基因測(cè)序已經(jīng)降到100美元以?xún)?nèi)的普通體檢套餐價(jià)格。

基因是生命的藍(lán)圖，不僅掌握生物特征，也決定生老病死，這讓訴求直接從基因源頭找出病灶、提供一次性治療的「基因治療(Genetic Therapy)」引來(lái)了高光時(shí)刻。

基因治療又可分為4大領(lǐng)域，除了基金檢測(cè)外，還有基因療法(Gene Therapy)、基因編輯(Genome Editing)和細(xì)胞療法(Cell Therapy)。也因擁有可顛覆傳統(tǒng)制藥和生技療法的破壞式創(chuàng)新技術(shù)，市場(chǎng)預(yù)估基因治療潛在商機(jī)高達(dá)5萬(wàn)億美元規(guī)模。

基因療法市場(chǎng)規(guī)模在 2019 年約為 36.1 億美元，預(yù)計(jì)將以 40% 的年復(fù)合成長(zhǎng)率(CAGR)在未來(lái)20年迅速發(fā)展。注意，這里的年復(fù)合增長(zhǎng)率是行業(yè)平均，頭部企業(yè)的增長(zhǎng)率可見(jiàn)一斑。

中國(guó)籍眼科基因治療藥物獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)

中國(guó)在基因治療領(lǐng)域進(jìn)展喜人，中國(guó)眼科疾病的體內(nèi)基因治療領(lǐng)導(dǎo)者武漢紐福斯生物科技有限公司宣布公司的候選藥物NR082(rAAV2-ND4，核心項(xiàng)目NFS-01)，用于治療ND4突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變(ND4-LHON)獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予新藥臨床試驗(yàn)(IND)許可，并將在美國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。NR082是首個(gè)獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可的中國(guó)籍眼科體內(nèi)基因治療藥物。

NR082是一款處于研發(fā)階段的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品，此前已獲得美國(guó)FDA孤兒藥認(rèn)定并引領(lǐng)中國(guó)眼科體內(nèi)基因治療走進(jìn)了臨床時(shí)代。此次在美國(guó)獲批開(kāi)展的臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)多中心、開(kāi)放的、單臂臨床研究，該項(xiàng)研究將在ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變(LHON)患者中評(píng)價(jià)NR082基因治療的安全性和有效性。

欲了解基因治療行業(yè)發(fā)展詳細(xì)分析，可點(diǎn)擊中研普華《2022-2026年中國(guó)基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局及發(fā)展趨勢(shì)預(yù)測(cè)報(bào)告》。研究報(bào)告以行業(yè)為研究對(duì)象，并基于行業(yè)的現(xiàn)狀，行業(yè)經(jīng)濟(jì)運(yùn)行數(shù)據(jù)，行業(yè)供需現(xiàn)狀，業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局，重點(diǎn)企業(yè)經(jīng)營(yíng)分析，行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈分析，市場(chǎng)集中度等現(xiàn)實(shí)指標(biāo)，分析預(yù)測(cè)行業(yè)的發(fā)展前景和投資價(jià)值。

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  2022-2026年中國(guó)基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局及發(fā)展趨勢(shì)預(yù)測(cè)報(bào)告

  隨著基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)的不斷加劇，大型企業(yè)間并購(gòu)整合與資本運(yùn)作日趨頻繁，國(guó)內(nèi)外優(yōu)秀的基因治療企業(yè)愈來(lái)愈重視對(duì)行業(yè)市場(chǎng)的分析研究，特別是對(duì)當(dāng)前市場(chǎng)環(huán)境和客戶需求趨勢(shì)變化的深入研究，以期...

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