基因治療滴眼液恢復失明男孩視力 國內國基因治療發(fā)展前景預測

• 劉明月 2023年7月26日 來源：科技日報 1331 87
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據科技日報，據物理學家組織網24日報道，美國邁阿密大學眼科研究所醫(yī)生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復了視力。此類療法未來或能治療數百萬人的常見眼部疾病。團隊表示，通過改變病毒傳遞的基因，該“滴眼液療法”未來還可用于治療多種疾病。

基因治療滴眼液恢復失明男孩視力?

據科技日報，據物理學家組織網24日報道，美國邁阿密大學眼科研究所醫(yī)生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復了視力。此類療法未來或能治療數百萬人的常見眼部疾病。團隊表示，通過改變病毒傳遞的基因，該“滴眼液療法”未來還可用于治療多種疾病。例如福克斯營養(yǎng)不良癥，這種營養(yǎng)不良癥影響了美國1800萬人，約占該國角膜移植手術的一半。

雖然目前基因治療產業(yè)尚處于發(fā)展前期，各方面都還不夠完善，但隨著未來適應癥的不斷拓展、基于人群擴大帶來的市場的不斷拓寬、技術成熟帶來的成本下降以及醫(yī)保支付的不斷提升等，基因治療價格將會逐步下降惠及更多患者，治療潛力也將不斷釋放，成為未來經濟增長的巨大動力。

從基因治療長期來看，下游的藥品一旦能夠上市銷售，給它的回報是長期的、穩(wěn)定的。眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點?；蛑委熢谏锛夹g發(fā)達的歐美已經度過了萌芽階段，現在處于市場爆發(fā)前的黎明?；蛑委熚磥韺⒃谂R床上大規(guī)模應用的趨勢是確定的。

中研普華產業(yè)研究院的《2022-2027年中國基因治療行業(yè)市場全景調研與發(fā)展前景預測報告》顯示

國內國基因治療發(fā)展前景預測

目前中國的基因治療行業(yè)應該說已經形成了一個初步具備的產業(yè)鏈，中上游的廠商獲得收入，產生了利潤，因為它本質上有點像服務商，只要想進行產品開發(fā)，就得用到它的服務。下游主要是產品商，比如做藥物開發(fā)的，要藥物上市之后才能獲得收入來源。從長期來看，下游的藥品一旦能夠上市銷售，給它的回報是長期的、穩(wěn)定的。

數據顯示，體內基因治療和體外基因治療占比相差不大，分別占比55%、45%。病毒仍是最常用的基因載體。采用體內方法還是體外方法由很多因素決定，比如疾病產生部位、體內細胞的獲取難度等等，總體來說，體內方法和體外方法沒有顯著的優(yōu)劣差異。

基因治療在利好政策的支持下，加上技術升級、資本加碼，細胞基因治療行業(yè)將成為醫(yī)療領域新興的發(fā)展方向，預計在未來20年可以保持高速增長，并深刻改變人類疾病治療的方式。當前，出于對市場的看好，包括復星凱特、藥明巨諾、傳奇生物等大批本土藥企都已入局。據了解，由于該行業(yè)門檻高，監(jiān)管要求嚴，還有不少基因治療產業(yè)鏈上的企業(yè)也都迎來了更多機遇。

隨著免疫學、細胞生物學、組織工程學等相關學科領域研究的快速發(fā)展，全球基因治療技術研發(fā)已經取得了較快的發(fā)展，并取得了一系列的成果。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向。

基因治療是當代生命科學中最有前途的熱點之一，是未來醫(yī)學的希望。免疫基因治療已成為國際公認的治療腫瘤的第四種方法，歐美等國的最新臨床實驗結果顯示了其良好應用基因治療前景，基因治療巨頭為此將其確定為“下注未來”的重點。

2025年我國基因治療市場規(guī)模將達到179億元左右;假設在2025-2027年之間，我國基因治療CAGR增速與全球保持一致，我國基因治療市場規(guī)模將達到500億元左右。

新型基因療法有望根治過敏

澳大利亞科學家日前發(fā)明了一種基因療法，成功治愈了實驗鼠的哮喘，將來可望用于一勞永逸地治療包括哮喘在內的各種過敏癥狀。據當地媒體報道，澳大利亞昆士蘭大學的一個免疫學研究小組開發(fā)的這種基因療法，通過消除免疫細胞的“記憶”，使其不再攻擊相關蛋白質，從而避免過敏。

免疫系統為生物機體抵御外來病原體侵襲，但有時會錯誤地把無害目標當成“敵人”攻擊，從而引發(fā)過敏反應。人們經歷的過敏癥狀或嚴重哮喘就是免疫細胞與過敏原中的蛋白質反應引起的。一些嚴重過敏癥狀會大幅降低生活質量，甚至可能致死。

研究小組負責人雷·斯特普托表示，治療哮喘和其他過敏癥的難點在于，免疫細胞中的T細胞會對過敏原蛋白質留下免疫“記憶”，因而對治療產生抗藥性。在實驗中，研究人員把造血干細胞抽出來，把一種能調節(jié)過敏原蛋白質的基因移植進去，然后把造血干細胞移植到實驗動物體內。這些改造過的干細胞會分化增殖形成新的能表達這種蛋白質的血細胞，并靶向“關閉”免疫細胞對這種蛋白質的過敏反應。

目前基因治療新療法只針對哮喘進行了實驗，研究人員希望將它擴展應用于其他過敏癥狀，包括花生過敏、海鮮過敏等，目標是將其發(fā)展成簡便、安全的療法，一次性治愈過敏癥狀。

該報告中主要運用圖表及表格方式，直觀地闡明了該行業(yè)的經濟類型構成、規(guī)模構成、經營效益比較、供需狀況等，更多行業(yè)消息,可以點擊查看中研普華產業(yè)研究院的《2022-2027年中國基因治療行業(yè)市場全景調研與發(fā)展前景預測報告》。

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