細胞與基因治療行業(yè)如何 細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展分析

• 曾燕 2023年10月10日 來源：互聯(lián)網(wǎng) 1302 85
• 繁體

細胞與基因治療行業(yè)如何？細胞與基因治療(CGT)逐漸成為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要方向，也是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準療法，而免疫細胞是最熱的細分賽道。盡管CAR-T細胞療法優(yōu)勢顯著，且擁有廣闊的應(yīng)用前景，但其商業(yè)化仍面臨巨大挑戰(zhàn)。截至目前，全球共有9C

細胞與基因治療行業(yè)如何

細胞與基因治療(CGT)逐漸成為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要方向，也是繼小分子、大分子靶向療法之后的新一代精準療法，而免疫細胞是最熱的細分賽道。盡管CAR-T細胞療法優(yōu)勢顯著，且擁有廣闊的應(yīng)用前景，但其商業(yè)化仍面臨巨大挑戰(zhàn)。截至目前，全球共有9款CAR-T細胞療法獲批，但仍未誕生一款真正的“重磅炸彈”。

對很多創(chuàng)新生物醫(yī)藥企業(yè)而言，將CGT研發(fā)成果推向市場是一項艱巨的工作，既要滿足繁復(fù)的工藝流程、居高不下的生產(chǎn)成本，還面臨法規(guī)監(jiān)管、工藝放大的穩(wěn)定性和一致性、風險控制等諸多方面的挑戰(zhàn)。

截至2022年6月1日，全球已有2756條在研細胞治療管線。另據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測，按銷售價值計，全球CAR-T市場規(guī)模已從2017年的0.1億美元增至2020年的11億美元，預(yù)計2023年全球CAR-T細胞療法市場銷售價值達218億美元。

以CAR-T為代表的細胞和基因治療領(lǐng)域一定是未來生物醫(yī)藥皇冠上的明珠。國家層面，8月13日國務(wù)院印發(fā)的《進一步優(yōu)化外商投資環(huán)境，加大吸引外商投資力度的意見》就明確指出：鼓勵外商投資企業(yè)依法在境內(nèi)開展境外已上市細胞和基因治療藥品臨床試驗。

據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院出版的《2023-2028年中國細胞與基因治療(CGT)行業(yè)市場形勢分析及投資風險研究報告》統(tǒng)計分析顯示：

細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展分析

為進一步推動基因治療科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，圍繞基因治療創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、資金鏈和人才鏈，上海日前印發(fā)了《上海市促進基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案(2023-2025年)》(下稱《行動方案》)?！缎袆臃桨浮钒?個方面12條重大任務(wù)和8項保障措施，旨在增強基因治療領(lǐng)域創(chuàng)新策源和臨床研究轉(zhuǎn)化能力，提升基因治療產(chǎn)品可及性和產(chǎn)業(yè)發(fā)展能級。

今年5月，由輝大(上海)生物科技有限公司(以下簡稱“輝大基因”)科學(xué)家團隊自主開發(fā)的新型DNA編輯系統(tǒng)CRISPR-Cas12i(Cas12Max?)的美國發(fā)明專利US11,649,444B1，通過專利快速審查通道，正式獲得美國專利商標局(USPTO)授權(quán)，實現(xiàn)了中國首個CRISPR-Cas12i系統(tǒng)底層專利的海外布局突破。

2018年成立于自貿(mào)壹號的輝大基因致力于基因治療藥物的研發(fā)，長期目標是利用基因編輯技術(shù)治療遺傳病以及威脅人類健康的慢性疾病。目前，輝大基因已經(jīng)搭建了基因編輯工具、載體遞送、動物模型、工藝開發(fā)四個平臺。

“和芯片技術(shù)的發(fā)展類似，我們希望從底層技術(shù)開始做起，從源頭開始去找新的工具，而不是在他人研究的基礎(chǔ)上去做新工具的開發(fā)和使用?！陛x大基因、中科院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心(神經(jīng)科學(xué)研究所)楊輝博士曾在接受采訪時說。

細胞與基因治療(Cell and Gene Therapy, CGT)是全球科技與產(chǎn)業(yè)競爭的重要“新賽道”。截至2023年6月底，我國已有79個基因治療藥物進入臨床試驗階段，其中上海19個，數(shù)量位居全國前列。值得注意的是，細胞治療的發(fā)展和基因編輯技術(shù)是“分不開”的。專家指出，基因編輯決定了細胞治療中所使用的細胞活性，進而決定細胞治療的有效性。同時，基因編輯技術(shù)讓更多細胞治療的嘗試成為可能。

細胞治療包括干細胞治療、細胞免疫治療和其他細胞治療。截至2023年6月，全國已獲批的細胞、基因療法注冊性臨床試驗項目，張江占比上海3/5、占比全國1/4，并率先上市了中國首款和第二款CAR-T細胞藥物。

上海市政府舉行新聞發(fā)布會，介紹2023上海國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周的有關(guān)情況。上海市科委總工程師趙健在會上表示，針對生物醫(yī)藥新賽道，上海堅持頂層設(shè)計，強化前瞻布局，目前已圍繞創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)出臺兩大舉措。

一是發(fā)布實施細胞治療和基因治療2個行動方案。在提升創(chuàng)新策源能力方面，啟動實施細胞與基因治療專項，前瞻布局細胞與基因治療新靶點新機制研究，開展關(guān)鍵技術(shù)攻關(guān)包括DNA酶促合成新體系開發(fā)、新型載體靶向遞送系統(tǒng)、新型CAR-T技術(shù)開發(fā)等，希望形成一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)的關(guān)鍵核心技術(shù)。

在提升臨床研究能力方面，上海推動研究型醫(yī)院、臨床醫(yī)學(xué)研究中心、研究型病房等機構(gòu)和平臺建設(shè)，支持醫(yī)療機構(gòu)聚焦常見多發(fā)疾病和重大疑難疾病診治開展高水平的臨床研究，全面提升上海市生物醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)品的臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用能力。在提升公共服務(wù)能力方面，建立基因治療及相關(guān)領(lǐng)域工程化功能平臺服務(wù)體系，加速概念驗證、產(chǎn)品檢測和中試放大，縮短研發(fā)、臨床試驗與生產(chǎn)周期，加快推動一批細胞與基因治療藥物的開發(fā)和上市。

二是發(fā)布實施《計算生物學(xué)行動計劃》。系統(tǒng)布局算法開發(fā)、模型構(gòu)建、AI藥物設(shè)計等領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究與應(yīng)用基礎(chǔ)研究，培育建設(shè)上海生物大數(shù)據(jù)平臺、新型研發(fā)機構(gòu)、計算生物學(xué)聯(lián)盟等平臺和體系，舉辦上海計算生物學(xué)大賽，引導(dǎo)和培育“長期資本、耐心資本”，提升上海計算生物學(xué)創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)能級。

同時，上海在市級科研項目布局中啟動實施計算生物學(xué)專項，前瞻布局轉(zhuǎn)錄調(diào)控網(wǎng)絡(luò)基礎(chǔ)模型、蛋白質(zhì)工程通用AI設(shè)計平臺等領(lǐng)域研究，建立精準醫(yī)學(xué)大數(shù)據(jù)分析增強計算系統(tǒng)，提升計算生物學(xué)源頭創(chuàng)新能力。

“創(chuàng)新是推動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展核心動力，上海將持續(xù)做好生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新工作。”趙健說。

未來行業(yè)市場發(fā)展前景和投資機會在哪?欲了解更多關(guān)于行業(yè)具體詳情可以點擊查看中研普華產(chǎn)業(yè)研究院的報告《2023-2028年中國細胞與基因治療(CGT)行業(yè)市場形勢分析及投資風險研究報告》。由中研普華研究院撰寫，本報告對我國細胞與基因治療行業(yè)的供需狀況、細胞與基因治療發(fā)展現(xiàn)狀、細胞與基因治療子行業(yè)發(fā)展變化等進行了分析，重點分析了細胞與基因治療行業(yè)的發(fā)展現(xiàn)狀、如何面對行業(yè)的發(fā)展挑戰(zhàn)、細胞與基因治療行業(yè)的發(fā)展建議、細胞與基因治療行業(yè)競爭力，以及行業(yè)的投資分析和趨勢預(yù)測等等。細胞與基因治療報告還綜合了行業(yè)的整體發(fā)展動態(tài)，對行業(yè)在產(chǎn)品方面提供了參考建議和具體解決辦法。

細胞與基因治療行業(yè)研究報告旨在從國家經(jīng)濟和產(chǎn)業(yè)發(fā)展的戰(zhàn)略入手，分析細胞與基因治療未來的政策走向和監(jiān)管體制的發(fā)展趨勢，挖掘細胞與基因治療行業(yè)的市場潛力，基于重點細分市場領(lǐng)域的深度研究，提供對產(chǎn)業(yè)規(guī)模、產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)、區(qū)域結(jié)構(gòu)、市場競爭、產(chǎn)業(yè)盈利水平等多個角度市場變化的生動描繪，清晰發(fā)展方向。

在形式上，細胞與基因治療報告以豐富的數(shù)據(jù)和圖表為主，突出文章的可讀性和可視性，避免套話和空話。報告附加了與行業(yè)相關(guān)的數(shù)據(jù)、細胞與基因治療政策法規(guī)目錄、主要企業(yè)信息及細胞與基因治療行業(yè)的大事記等，為投資者和業(yè)界人士提供了一幅生動的細胞與基因治療行業(yè)全景圖。

• 相關(guān)深度報告REPORTS

  

  2023-2028年中國細胞與基因治療（CGT）行業(yè)市場形勢分析及投資風險研究報告

  基因治療是指將外基因治療是指通過基因添加、基因修飾、基因沉默等方式修飾個體基因的表達或修復(fù)異?；蜻_到治愈疾病目的的療法，細胞治療是指采用生物工程的方法獲取具有特定功能的細胞并通過...

  查看詳情

延伸閱讀

推薦閱讀

猜您喜歡