基因治療(gene therapy)是指將外源正?;?qū)氚屑毎?,以糾正或補償缺陷和異?;蛞鸬募膊。赃_到治療目的。從廣義說,基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。
基因治療的概念
基因治療(gene therapy)是指將外源正常基因?qū)氚屑毎?,以糾正或補償缺陷和異?;蛞鸬募膊。赃_到治療目的。其中也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術應用,也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術將其插入病人的適當?shù)氖荏w細胞中,使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說,基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。
遺傳病的基因治療(Gene Therapy)是指應用基因工程技術將正?;蛞牖颊呒毎麅?nèi),以糾正缺陷基因而根治疾病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因,也可以是用有功能的正常基因轉(zhuǎn)入細胞基因組的某一部位,以替代缺陷基因來發(fā)揮作用。
根據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2022-2027年中國基因治療行業(yè)市場全景調(diào)研與發(fā)展前景預測報告》顯示:
基因治療是將人的正?;蚧蛴兄委熥饔玫幕蛲ㄟ^一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發(fā)揮治療作用,從而達到治療疾病目的的生物醫(yī)學高技術?;蛑委熍c常規(guī)治療方法不同:一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種癥狀,而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身。基因治療有二種形式:一是體細胞基因治療,正在廣泛使用;二是生殖細胞基因治療,因能引起遺傳改變而受到限制。
根據(jù)數(shù)據(jù)顯示,2017-2020年全球基因治療行業(yè)市場規(guī)模增長速度一直維持在50%以上,到2020年全球基因治療行業(yè)市場規(guī)模增長至69億美元,預計到2024年全球基因治療行業(yè)市場規(guī)模將有望達到437億美元。
我國科學家利用胸腺激酶基因治療惡性腦膠質(zhì)瘤基因治療方案獲準進入1期臨床試驗,初步的觀察表明,生存期超過1年以上者占55%,其中 1例已超過三年半,至今仍未見腫瘤復發(fā)。此外,采用血管內(nèi)皮生長因子基因治療外周梗塞性下肢血管病基因治療方案也已獲準進入臨床試驗。我國已有6個基因治療方案進入或即將進入臨床試驗。
總的來看,我國基因治療產(chǎn)業(yè)比美國落后了約4年,正處于成長階段,絕大部分還處于實驗室研究階段,僅有大約5個項目通過審批進入特批臨床試驗或I、Ⅱ期臨床試驗。
2020年中國細胞與基因治療市場規(guī)模為23.8百萬元,隨著中國政策的利好、臨床試驗的廣泛開展和科研技術的逐步推進,預計2025年中國細胞與基因治療市場規(guī)模將達到178.85億人民幣。
2022年11月15日,在“2022上海國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周——張江生命科學國際創(chuàng)新峰會”上,上海浦東正式發(fā)布《浦東新區(qū)促進細胞和基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案(2023-2025)》,加快推動細胞和基因治療產(chǎn)業(yè)集聚發(fā)展。浦東科經(jīng)委主任李慧表示,浦東新區(qū)將打造比肩國際的細胞和基因產(chǎn)業(yè)地標,為建設世界級生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群提供更加有力的戰(zhàn)略支撐。
在基因?qū)用?,疾病是典型的異常表型,邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M行治療,理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用,基因治療效果更加直接,對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說,基因治療可能是唯一途徑。
目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向?;虔煼ㄊ钱敶茖W中最有前途的熱點之一,是未來醫(yī)學的希望。
眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度,搶占二十一世紀生命科學的制高點?;蛑委熢谏锛夹g發(fā)達的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段,現(xiàn)在處于市場爆發(fā)前的黎明?;蛑委熚磥韺⒃谂R床上大規(guī)模應用的趨勢是確定的,而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應用,未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷,因此基因治療的應用前景廣闊,發(fā)展空間巨大,在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預期的增長。
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2022-2027年中國基因治療行業(yè)市場全景調(diào)研與發(fā)展前景預測報告
基因治療研究報告對基因治療行業(yè)研究的內(nèi)容和方法進行全面的闡述和論證,對研究過程中所獲取的基因治療資料進行全面系統(tǒng)的整理和分析,通過圖表、統(tǒng)計結(jié)果及文獻資料,或以縱向的發(fā)展過程,或橫...
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