基因治療的成功依賴于使用合適的載體將遺傳物質(zhì)安全有效地遞送到受影響的細(xì)胞中。該載體或可被直接遞送至人體由單個(gè)細(xì)胞吸收,或可在實(shí)驗(yàn)室中遞送至患者細(xì)胞樣本然后返回人體。
2022中國(guó)基因治療技術(shù)應(yīng)用現(xiàn)狀及發(fā)展趨勢(shì)
基因編輯的出現(xiàn),讓更加精準(zhǔn)的基因調(diào)控成為現(xiàn)實(shí)?;蚓庉嬍歉淖兡繕?biāo)基因序列的技術(shù),如同對(duì)文本進(jìn)行修改一樣,首先要把想要修改的地方找出來(lái),然后使用工具,按照修改的意圖,插入、刪除部分‘詞句’或者改寫一段‘文字’。
基因治療(Gene Therapy)是利用遺傳物質(zhì)治療或預(yù)防疾病——通常是可能危及生命或致人衰弱且治療選擇有限的罕見遺傳性疾病。目的是開發(fā)出一種一次性療法,以糾正疾病的潛在遺傳原因。
最早的方法是將遺傳物質(zhì)(如功能性基因)導(dǎo)入細(xì)胞,以替換、沉默或操縱特定基因。最近,科學(xué)家們也在開發(fā)基因編輯技術(shù),包括引入分子工具,在細(xì)胞中的精確位置移除或糾正現(xiàn)有的DNA片段。
根據(jù)中研普華研究院《2022-2026年中國(guó)基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局及發(fā)展趨勢(shì)預(yù)測(cè)報(bào)告》顯示:
基因治療的成功依賴于使用合適的載體將遺傳物質(zhì)安全有效地遞送到受影響的細(xì)胞中。該載體或可被直接遞送至人體由單個(gè)細(xì)胞吸收,或可在實(shí)驗(yàn)室中遞送至患者細(xì)胞樣本然后返回人體。
某些病毒由于具有感染細(xì)胞的能力,常被用作基因治療的載體。一些類型的病毒,如逆轉(zhuǎn)錄病毒,將包括新基因在內(nèi)的遺傳物質(zhì)整合到細(xì)胞染色體中。其他病毒,如腺病毒,則將其DNA轉(zhuǎn)移到細(xì)胞核中,但不與細(xì)胞染色體進(jìn)行整合。此外,病毒還可將基因編輯工具遞送至細(xì)胞核內(nèi)。
迄今為止,已有23種基因和細(xì)胞治療產(chǎn)品獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn),其中包括對(duì)神經(jīng)肌肉疾病、遺傳性失明、某些血液癌癥等疾病的顛覆性療法。以下,將討論基因治療技術(shù)的一些最新創(chuàng)新,這些創(chuàng)新正在為顯著擴(kuò)大這類尖端療法的影響奠定基礎(chǔ)。
2010-2021年,全球基因治療行業(yè)專利申請(qǐng)人數(shù)量及專利申請(qǐng)量均呈現(xiàn)波動(dòng)增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)。2021年,全球基因治療行業(yè)專利申請(qǐng)量有所下降,但專利申請(qǐng)人數(shù)量有所上升。
截止2022年2月底,全球已上市基因治療技術(shù)相關(guān)藥物共計(jì)37款(不含疫苗)。2015年以來(lái),全球基因治療行業(yè)開始高速發(fā)展。
《2022-2026年中國(guó)基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局及發(fā)展趨勢(shì)預(yù)測(cè)報(bào)告》由中研普華研究院撰寫,本報(bào)告對(duì)該行業(yè)的供需狀況、發(fā)展現(xiàn)狀、行業(yè)發(fā)展變化等進(jìn)行了分析,重點(diǎn)分析了行業(yè)的發(fā)展現(xiàn)狀、如何面對(duì)行業(yè)的發(fā)展挑戰(zhàn)、行業(yè)的發(fā)展建議、行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)力,以及行業(yè)的投資分析和趨勢(shì)預(yù)測(cè)等等。報(bào)告還綜合了行業(yè)的整體發(fā)展動(dòng)態(tài),對(duì)行業(yè)在產(chǎn)品方面提供了參考建議和具體解決辦法。
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2022-2026年中國(guó)基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局及發(fā)展趨勢(shì)預(yù)測(cè)報(bào)告
隨著基因治療行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)的不斷加劇,大型企業(yè)間并購(gòu)整合與資本運(yùn)作日趨頻繁,國(guó)內(nèi)外優(yōu)秀的基因治療企業(yè)愈來(lái)愈重視對(duì)行業(yè)市場(chǎng)的分析研究,特別是對(duì)當(dāng)前市場(chǎng)環(huán)境和客戶需求趨勢(shì)變化的深入研究,以期...
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