2024全球基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及市場規(guī)模分析

• 黃文玉 2024年3月4日 來源：互聯(lián)網(wǎng) 858 53
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隨著基因治療技術(shù)的不斷發(fā)展和應(yīng)用，全球基因治療市場規(guī)模正在不斷擴大?；蛑委熓侵笇⑼庠凑；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補償缺陷和異?；蛞鸬募膊。赃_(dá)到治療目的。

隨著基因治療技術(shù)的不斷發(fā)展和應(yīng)用，全球基因治療市場規(guī)模正在不斷擴大。基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補償缺陷和異?；蛞鸬募膊?，以達(dá)到治療目的。其中也包括轉(zhuǎn)基因等方面的技術(shù)應(yīng)用，也就是將外源基因通過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)將其插入病人的適當(dāng)?shù)氖荏w細(xì)胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術(shù)。

基因治療主要是治療那些對人類健康威脅嚴(yán)重的疾病，包括：遺傳病(如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等)、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、類風(fēng)濕等)?；蛑委熓菍⑷说恼；蚧蛴兄委熥饔玫幕蛲ㄟ^一定方式導(dǎo)入人體靶細(xì)胞以糾正基因的缺陷或者發(fā)揮治療作用，從而達(dá)到治療疾病目的的生物醫(yī)學(xué)高技術(shù)。

全球基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及市場規(guī)模分析

全球已經(jīng)有多款基因治療藥物上市，類型涉及質(zhì)粒DNA、病毒載體、人類基因編輯技術(shù)、患者源性細(xì)胞基因治療產(chǎn)品等，行業(yè)規(guī)模也隨之快速增長。2020年全球基因治療行業(yè)市場規(guī)模為20.8億美元，同比增長73.9%。目前，全球正在進行的基因治療臨床試驗中，超過一半系針對腫瘤開發(fā);此外，由于COVID-19新型冠狀病毒的影響，2020年新增大量針對感染性疾病的基因治療;其他適應(yīng)癥分布在血液系統(tǒng)疾病、內(nèi)分泌系統(tǒng)和代謝性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、免疫系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域。

在基因?qū)用妫膊∈堑湫偷漠惓１硇?，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應(yīng)的基因型。如果能夠在基因?qū)用孢M行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑?；蛑委熓侵赣镁哂姓９δ艿幕蛑脫Q或增補患者體內(nèi)有缺陷的基因，從而達(dá)到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達(dá)，最終達(dá)到治療某種疾病的方法。

從所處臨床階段方面來看，全球約39%臨床試驗處于臨床I期，28%處于臨床I-II期，25%處于臨床II-III期，6%處于臨床III期。具體來看，2016-2020年期間，我國基因治療行業(yè)市場規(guī)模從1500萬元增長至2380萬元，增長幅度尚不明顯。但隨著基因治療近年來臨床試驗的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)預(yù)期獲批上市、相關(guān)利好產(chǎn)業(yè)政策的支持。

根據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2024-2029年中國基因治療行業(yè)深度調(diào)研及投資機會分析報告》顯示：

我國正在進行的基因治療臨床試驗主要集中在腫瘤領(lǐng)域，據(jù)CDE數(shù)據(jù)顯示，截至2020年12月，國內(nèi)在CDE注冊的基因治療臨床試驗中，針對腫瘤約占75%，針對感染性疾病和循環(huán)系統(tǒng)疾病各約占13%和11%。從所處臨床階段方面來看，我國在研基因治療臨床試驗中，約52%處于臨床I期，36%處于臨床II期，13%處于臨床III期。

基因治療技術(shù)的不斷進步為市場提供了更多的治療手段和可能性。目前，基因編輯技術(shù)如CRISPR-Cas9等已經(jīng)廣泛應(yīng)用于基因治療研究中，提高了治療的準(zhǔn)確性和效率?；蛑委熂夹g(shù)已經(jīng)被應(yīng)用于多個領(lǐng)域，如罕見病、腫瘤、遺傳性疾病等。隨著技術(shù)的不斷發(fā)展和完善，基因治療的應(yīng)用領(lǐng)域還將繼續(xù)擴大?；蛑委熜袠I(yè)市場競爭激烈，企業(yè)之間在技術(shù)研發(fā)、產(chǎn)品推廣和市場拓展等方面展開激烈的競爭。這種競爭推動了市場的快速發(fā)展，同時也促使企業(yè)不斷創(chuàng)新和提升自身實力。

基因治療行業(yè)投融資景氣度持續(xù)攀升，尤其是2020年以來出現(xiàn)爆發(fā)式的增長，2015年我國基因治療融資額僅為0.05億元左右，到2021年融資額飆升至60.71億元。國內(nèi)基因治療新藥公司主要包括博雅輯因、亦諾微醫(yī)藥、上海復(fù)諾健、復(fù)星凱特、紐福斯、濱會生物、傳奇生物、藥明巨諾等，主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細(xì)胞產(chǎn)品以及基因修飾溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)，治療領(lǐng)域為血液瘤、淋巴系統(tǒng)腫瘤、實體瘤等。

基因治療行業(yè)未來發(fā)展方向及趨勢預(yù)測

目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術(shù)方向?；虔煼ㄊ钱?dāng)代生命科學(xué)中最有前途的熱點之一，是未來醫(yī)學(xué)的希望。眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀(jì)生命科學(xué)的制高點?；蛑委熢谏锛夹g(shù)發(fā)達(dá)的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場爆發(fā)前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規(guī)模應(yīng)用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應(yīng)用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應(yīng)用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預(yù)期的增長。

基因治療作為一種前沿的生物技術(shù)，具有巨大的市場增長潛力。隨著全球?qū)珳?zhǔn)醫(yī)療和個性化治療的需求增加，基因治療有望在未來幾年內(nèi)實現(xiàn)顯著增長?；蚓庉嫾夹g(shù)，如CRISPR-Cas9等，的不斷進步為基因治療提供了更多的可能性。這些技術(shù)使得基因治療更加精確、高效和安全，為治療多種遺傳性疾病和獲得性疾病提供了新的手段。許多國家政府紛紛出臺政策支持基因治療研究和產(chǎn)業(yè)發(fā)展，并提供資金支持。這些政策的實施和資金的投入將有助于推動基因治療技術(shù)的研發(fā)和應(yīng)用，加速市場擴張。

中研普華通過對市場海量的數(shù)據(jù)進行采集、整理、加工、分析、傳遞，為客戶提供一攬子信息解決方案和咨詢服務(wù)，最大限度地幫助客戶降低投資風(fēng)險與經(jīng)營成本，把握投資機遇，提高企業(yè)競爭力。想要了解更多最新的專業(yè)分析請點擊中研普華產(chǎn)業(yè)研究院的《2024-2029年中國基因治療行業(yè)深度調(diào)研及投資機會分析報告》。

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