2023基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及投融資分析調研

• 黃文玉 2023年10月8日 來源：互聯(lián)網(wǎng) 207 5
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遺傳病的基因治療是指應用基因工程技術將正?；蛞牖颊呒毎麅?nèi)，以糾正缺陷基因而根治疾病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因，也可以是用有功能的正?；蜣D入細胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發(fā)揮作用。

基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及投融資分析調研

基因治療是指將外源正?；驅氚屑毎?，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當?shù)氖荏w細胞中，使外源基因制造的產(chǎn)物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。

基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，如今開展的基因治療只限于體細胞。生殖細胞的基因治療是將正?；蛑苯右肷臣毎?，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者后代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，如今更多地是采用體細胞基因治療。體細胞應該是在體內(nèi)能保持相當長的壽命或者具有分裂能力的細胞，這樣才能使被轉入的基因能有效地、長期地發(fā)揮“治療”作用。因此干細胞、前體細胞都是理想的轉基因治療靶細胞。

以如今的觀點看，骨髓胞是唯一滿足以上標準的靶細胞，而骨髓的抽取，體外培養(yǎng)、再植入等所涉及的技術都已成熟;另一方面，骨髓細胞還構成了許多組織細胞(如單核巨噬細胞)的前體。因此，不僅一些涉及血液系統(tǒng)的疾病如ADA缺乏癥、珠蛋白生成障礙性貧血、鐮狀細胞貧血、CGD等以骨髓細胞作為靶細胞，而且一些非血液系統(tǒng)疾病如苯丙酮尿癥、溶酶體儲積病等也都以此作為靶細胞。除了骨髓以外，肝細胞、神經(jīng)細胞、內(nèi)皮細胞、肌細胞也可作為靶細胞來研究或實施轉基因治療。

細胞與基因治療直接作用于遺傳物質,臨床應用前景廣闊。2016-2020年期間，全球細胞與基因治療市場規(guī)模呈現(xiàn)高速增長的態(tài)勢，2020年全球細胞與基因治療市場規(guī)模從2016年的50.4百萬美元增長到20.75億美元，復合增長率達71.2%。2016-2020年中國細胞與基因治療市場規(guī)模相對較小，但近年來，中國各地方政府相繼出臺相關政策，來支持細胞治療、基因治療及相關產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。

與全球市場類似，我國正在進行的基因治療臨床試驗主要集中在腫瘤領域，據(jù)CDE數(shù)據(jù)顯示，截至2020年12月，國內(nèi)在CDE注冊的基因治療臨床試驗中，針對腫瘤約占75%，針對感染性疾病和循環(huán)系統(tǒng)疾病各約占13%和11%。從所處臨床階段方面來看，我國在研基因治療臨床試驗中，約52%處于臨床I期，36%處于臨床II期，13%處于臨床III期。

根據(jù)中研普華產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2022-2027年中國基因治療行業(yè)市場全景調研與發(fā)展前景預測報告》顯示：

在基因層面，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因層面進行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統(tǒng)藥物需要通過靶點發(fā)揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑?；蛑委熓侵赣镁哂姓９δ艿幕蛑脫Q或增補患者體內(nèi)有缺陷的基因，從而達到治療疾病的目的，或把某些遺傳物質轉移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達，最終達到治療某種疾病的方法。

遺傳病的基因治療是指應用基因工程技術將正常基因引入患者細胞內(nèi)，以糾正缺陷基因而根治疾病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因轉入細胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發(fā)揮作用?；蚴菙y帶生物遺傳 信息的基本功能單位，是位于染色體上的一段特定序列。將外源的基因導入生物細胞內(nèi)必須借助一定的技術方法或載體，基因轉移的方法分為生物學方法、物理方法和化學方法。腺病毒載體是基因治療最為常用的病毒載體之一。

基因治療主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病(如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血癥等)、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、類風濕等)。基因治療是將人的正?；蚧蛴兄委熥饔玫幕蛲ㄟ^一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發(fā)揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫(yī)學高技術。基因治療與常規(guī)治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種癥狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身?；蛑委熡卸N形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用;二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。

隨著國內(nèi)關監(jiān)管體系的不斷完善，細胞與基因治療領域的相關研究呈現(xiàn)持續(xù)上升的趨勢，國內(nèi)基因治療技術不斷成熟，此領域的研究關注度、資本的熱度逐漸提升。2018-2021年，中國基因治療市場投融資事件呈高速增長態(tài)勢，2021年中國基因治療市場投融資事件63起，同比增長50%。預計在未來將有更多的產(chǎn)品進入中國市場。

基因治療行業(yè)未來發(fā)展前景預測

目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向?；虔煼ㄊ钱敶茖W中最有前途的熱點之一，是未來醫(yī)學的希望。眾多的跨國制藥公司和基因治療專業(yè)公司紛紛斥巨資加大研發(fā)力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點?；蛑委熢谏锛夹g發(fā)達的歐美已經(jīng)度過了萌芽階段，現(xiàn)在處于市場爆發(fā)前的黎明?；蛑委熚磥韺⒃谂R床上大規(guī)模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發(fā)展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發(fā)展空間巨大，在市場上有很大的可能出現(xiàn)連續(xù)超預期的增長。

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